Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Brain：增加大脑中特殊蛋白的水平或能减缓阿尔兹海默病患者认知功能的减退
本文研究结果表明，接受抗Aβ药物治疗后脑脊液中Aβ42水平的增加或许与机体减缓认知功能损伤和临床功能衰退之间存在独立相关性。
2024-09-28
黄三文院士团队最新Nature论文，敲除两个基因，让番茄更甜，且不影响产量
该研究表明，只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26，就能让番茄更甜，同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。
2024-11-24
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
JCI Insight：科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法
本文研究结果表明，通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。
2024-12-15
Sci Adv：科学家发现一类能控制机体血脑屏障功能的特殊细胞群
本文研究结果为揭示衰老和疾病发生过程中血脑屏障的破坏背后的细胞框架提供了新的剪接，同时也为开发新型疗法体系提供了新的靶点。
2024-07-08
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究：寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析，并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合，从而识别关键预后因子，这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
2024-08-09
李虎/张勇/朱大海团队揭示亚精胺抗衰老新机制，激活肌肉干细胞，改善衰老的肌肉功能
该研究定义了一种对卫星细胞激活至关重要的新机制，表明了亚精胺-eIF5A信号轴是激活内源性卫星细胞治疗肌肉疾病的有潜力的药理学靶点。
2024-09-12
生物谷专访PHCbi｜开拓细胞基因治疗崭新篇章，首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析，填补了市场空白，为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
2024-08-23