Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。
Nat Genet:新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点(基因位点是染色体上的一个特定位置)和205个新型基因或与抑郁症发生有关,这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
Nat Biotechnol:科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态,这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化,这可能会启发新疗法的开发。近期,研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
科研人员首次建立从端粒到端粒的中国人全基因组
近20年来,参加了急性呼吸道传染病重大疫情SARS、H5N1、H9N2、H10N8禽流感、MERS、新冠病毒肺炎等临床救治、疫情防控和管理工作。
J Dent Res:新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱
在一项新的研究中,来自美国牙医协会福赛斯研究所(ADA Forsyth Institute)和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析,成功绘制了牙髓干细胞(dental pulp st
Cell:对11000多名非洲人后裔的研究发现了与青光眼有关的基因变异
作为一种遗传性疾病,青光眼是导致全球不可逆转性失明的主要原因,患病人数高达 4400 万。原发性开角型青光眼(primary open-angle glaucoma, POAG)是青光眼的最常见形式。
研究人员发布耐脱水植物基因组数据库
通常情况下极端脱水对植物是致命的,但少数陆地植物在特殊的环境中演化出营养体耐脱水(Vegetative Desiccation Tolerance,VDT)的特性。