全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
JAMA子刊：补充维生素 D2可延长新诊断的1 型糖尿病儿童患者的蜜月期
研究人员发现，服用维生素 D2 补充剂的志愿者β细胞的胰岛素分泌能力有所提高，与安慰剂相比，他们观察到 PI:C比率（胰岛素原与C肽的比率）有所下降。
2024-03-25
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明，AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长，显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
2024-03-18
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Current Biology | 复旦大学文少卿/金力/魏偏偏等合作发布首个帝王——北周武帝宇文邕的基因组
综上所述，武帝的遗传起源为汉人形成过程中汉族和非汉族贵族的混合过程提供了直接证据，鲜卑族可能主要由一个一致的、显性的遗传祖先组成。
2024-04-02
Cell Reports Medicine | 四川大学刘伦旭等团队合作发现多细胞生态型影响肺腺癌从磨玻璃样变到晚期的进展
该研究发现了六种多细胞生态型，这些生态型超出了以前对GGO相关恶性肿瘤的认识，其中肿瘤相关新抗原的早期检测代表了恶性进展的主要障碍。
2024-04-06
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
Nature Medicine | 从自动胰岛素输送到全功能人造胰腺：1型糖尿病治疗的突破
持续皮下胰岛素输送泵，简称CSII泵，作为糖尿病治疗领域的一项重要创新，已经显著改善了1型糖尿病（T1D）患者的治疗效果和生活质量。
2024-03-09