Cell：利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析，一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Cell Stem Cell：ERRγ基因或能“训练”胃部干细胞转化为产酸壁细胞
本文研究记录了干细胞在体内沿着单一谱系的分化过程，并表明ERRγ或许能作为开发治疗壁细胞相关障碍的新型疗法的靶点。
2024-05-18
Sci Adv│张薇/陈佳林/姚庆强开发了一种新的生物活性纤维增强水凝胶，用于肌腱连接损伤修复
在这项研究中，作者首先评估了生物活性纤维增强水凝胶的理化性能和细胞相容性。随后，将水凝胶系统植入大鼠MTJ缺损模型中，评估其在促进MTJ结构和功能再生方面的原位有效性。
2024-04-28
上海交通大学医学院研究者们创造"合成生物学创造奇迹：细菌囊泡携带BMP-2，精准修复骨质疏松症，重塑骨骼健康
BMP-2是一种众所周知的生长因子，具有促进骨再生、增加骨强度和密度的能力，是一种可以促进骨再生的生长因子。
2024-05-15
Nat Biotechnol：科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中，研究人员利用了一种称之为长度测序（long-read sequencing）的尖端技术进行研究，这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
2024-06-14
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31