Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Cell：利用合成组织者细胞诱导胚胎干细胞发育来再生和修复器官
为了有效和精确地控制合成组织者细胞，这些作者在这些细胞内开发了一种化学开关，从而能够打开或关闭传递到小鼠ESC中的指令。
2025-01-04
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
IJMS：综述文章揭示间充质干细胞衍生的MSC-Exo如何重塑心肌损伤修复
本文综述揭示了MSC-Exo的独特特性，包括其能够抵达任何组织并运输特殊“货物”的能力，以及令人鼓舞的临床前结果。
2025-01-24
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature：焦亡细胞分泌的氧脂素和代谢物可促进组织修复
本研究揭示了焦亡细胞分泌的氧脂素和代谢物在修复组织损伤和组织再生中的作用，利用细胞焦亡或能有助于促进伤口修复，这一发现有望被应用于相关疾病的治疗。
2024-08-01
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17