百时美Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血：显著改善贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可改善成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量
近日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药（NASDAQ: XLRN）共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。该研究旨在评估全球首个红细胞成熟剂罗特西普联合最佳支持治疗用于成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血治疗的疗效与安全性。
PLoS Genet：选择性抑制基因MAGEA3有望阻止肝细胞癌生长
2021年7月13日讯/生物谷BIOON/---肝细胞癌是最常见的原发性肝癌类型，也是美国癌症死亡的主要原因之一。在一项新的研究中，美国西奈山伊坎医学院的Augusto Villanueva博士及其同事们通过分析HCC肿瘤遗传学得出一个结论：靶向基因MAGEA3的药物可能有助于阻止肝细胞癌（HCC）的生长。相关研究结果近期发表在PLoS Genetics期刊
Nature Communications：百岁兰基因组和适应性进化机制研究取得进展
百岁兰（Welwitschia mirabilis）又名千岁兰，是买麻藤类单种科百岁兰科孑遗植物，系裸子植物中唯一的草状木本，是罕见的植物。化石记录百岁兰曾广泛分布在巴西、葡萄牙等地。随着大陆板块分裂，气候骤变，自然居群幸存于如今的安哥拉与纳米比亚沙漠。百岁兰是《濒危野生动植物种国际贸易公约》（CITES）附录Ⅱ保护植物，被国际植物学会列为世界八大珍稀植物之
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗溃疡性结肠炎(UC)：持久上调黏膜愈合相关基因!
mirikizumab是一种人源化IgG4单抗，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于治疗多种免疫性疾病。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
四川大学：通过微生物和基因框架确定炎症性肠病的药物靶点
随着炎症性肠病(IBD)发病率和流行率的不断提高，已成为威胁人类健康的主要疾病之一，迫切需要开发新的治疗药物。虽然IBD的发病机制尚不清楚，但先前的研究已经为遗传、免疫、微生物和环境因素之间复杂的相互作用提供了证据。在这里，作者构建了一个基于基因-微生物区系相互作用的框架来发现IBD生物标记物和治疗药物。总之，通过整合计算机筛选、微生物区系干扰、基因敲除技术
Cell：揭示整合到宿主基因组中的内源性逆转录病毒可控制宿主免疫系统和微生物群的互动方式
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---生活在身体表面（如哺乳动物的皮肤）的数十亿生物体---统称为微生物群（microbiota）---在一个复杂的网络中相互沟通，并与宿主免疫系统沟通。在一项新的研究中，来自美国和英国的研究人员鉴定出哺乳动物的一个可能调节组织修复和炎症的内部通信网络，从而为肥胖和炎症性皮肤病等疾病如何产生提供了新的见解。他们发现整
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
我国科研人员发明一种不依赖遗传转化的油菜和甘蓝基因编辑技术
中国农业科学院油料作物研究所油料作物逆境生物学和抗性改良团队，联合成都市农林科学院相关团队，建立了一种应用于油菜和甘蓝的新型基因编辑方法。该方法打破了油菜和甘蓝的基因编辑技术对遗传转化的依赖，直接通过授粉的方式对油菜和甘蓝的基因进行编辑，获得了不含转基因元件的突变材料，为高产、优质、多抗新品种的培育提供了新的技术储备。相关研究成果近日发表在植物学