ACS Nano:生物工程免疫刺激外泌体和双靶向柯萨奇病毒 B3 在乳腺癌中的协同病毒-血液免疫疗法
ExomiR-CVB3/DoxApt 作为乳腺癌治疗的主要候选药物具有巨大的潜力。这种方法所表现出的多功能性也表明它有可能适用于多种癌症类型。
2024-01-30
核糖体对合成mRNA的错误读取竟可在体内引起意料之外的免疫反应
信使核糖核酸(mRNA)是告诉体内细胞如何制造特定蛋白的遗传物质。在一项新的研究中,来自英国剑桥大学等研究机构的研究人员发现,细胞的解码机器对治疗用 mRNA 的错误读取会在体内引起意外的免疫反应。他
2023-12-31
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Science子刊:这个负责酒精代谢的基因,还发挥着抗病毒作用
位于线粒体中的乙醛脱氢酶——ALDH1B1,对线粒体抗病毒信号蛋白(MAVS)介导的信号转导和抗病毒反应具有功能调控作用。
2024-01-17
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
《自然·癌症》:科学家发现肝转移专属基因突变,PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解!
Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力,而且是“专职掌管”,对肝部位转移具有高度特异性(FDR<0.06)。
2024-03-14
Nature:新研究利用人工智能破解基因调控密码
有机体由成千上万种不同的蛋白组成,每种蛋白都由特定的基因编码。一种细胞类型要获得其独特的身份、形态和功能,就必须通过“增强子”来激活基因。长期以来,科学家们一直试图破解增强子的
2023-12-28
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27