脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查：治疗2月以下症状前婴儿!
2021年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
科学家发现肌萎缩侧索硬化症脂质代谢存在差异
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable
Biomedicines：科学家有望利用干细胞开发出治疗肌肉萎缩症的新型潜在药物
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞（iPS）进行研究揭示，一种作用于储存操作的钙离子通道的药物或能延长肌肉的收缩功能，相关研究结果表明，这些通道或许是治疗DMD的一种新型的药物靶点。
Nat Commun：发现Resolvin-D2分子改进肌肉再生，有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
在一项新的研究中，加拿大蒙特利尔大学的Nicolas Dumont教授领导的一个研究团队发现了一种新的治疗分子Resolvin-D2。它有潜力通过刺激肌肉干细胞的活性，极大地改善DMD患者的生活质量。
丁酸盐通过增强肠道屏障功能和ffa2介导的PI3K/AKT/mTOR信号改善糖尿病肾病骨骼肌萎缩
糖尿病肾病(DN)患者的肌肉蛋白分解代谢导致肌肉蛋白的显著损失，增加发病率和死亡率风险。有证据表明，短链脂肪酸(SCFAs)在健康维持和疾病发展中发挥重要作用。
丙酮酸激酶M2通过控制肌成纤维细胞的甘氨酸萎缩来调节纤维化的发展和进展
纤维化是一种胶原原纤维异常聚集的病理状态。胶原蛋白是肌成纤维细胞合成和分泌的一种主要的细胞外基质(extracellular matrix, ECM)蛋白，主要由(Gly- x - y)n个三联体重复体组成，Gly残基含量为30%。
Neuron：揭示microRNA的微小改变诱发肌萎缩性脊髓侧索硬化症的分子机制
来自索尔克研究所等机构的科学家们通过研究深入研究并阐明了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和其它神经性和精神疾病发生的潜在原因，相关研究结果同样适用于涉及基因表达水平改变的多种疾病，比如癌症。
Stem Cell Res & Ther：诱导多能干细胞在治疗人类罕见肌肉萎缩症上或能展现出一定的治疗效益
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。