BBRC：基因疗法或可延长脊椎肌肉萎缩患者寿命
近日，来自密苏里大学的研究者通过研究发现将一个缺失的基因引入中央神经系统可以帮助延长脊椎肌肉萎缩（SMA）患者的寿命，SMA是一种罕见的遗传性疾病，6000个孩童中就有一个患此病症，目前并无有效的治疗方法。研究者通过对小鼠进行实验研究，通过两种方法将一个缺失的基因引入至SMA幼鼠的神经系统中，两种方法为静脉植入和直接引入至中央神经系统。最终研究者发现引入缺失的基因后，小鼠可以延长其寿命。
G3：肌萎缩性侧索硬化症新治疗靶点
近日，俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现，TDP-43蛋白质与ALS（肌萎缩性侧索硬化症）和其他神经退行性疾病密切相关，基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。
:候选药物在小鼠模型中能够治疗脊髓性肌萎缩
2013年6月5日讯 /生物谷BIOON/--脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy，SMA）是一种致死性的遗传疾病，会引起婴儿和幼儿的死亡。该病是由于脊髓中的运动神经元遭到破坏导致肌无力，多数情况下会引起呼吸障碍。SMA是由于维持运动神经元蛋白的量不充足造成的。但是现今没有好的治疗该病的方法。
ACS Chem Biol：开发出一种治疗肌肉萎缩症的新型分子
2013年5月2日 讯 /生物谷BIOON/ --对于病人来说完全有希望治疗营养不良性肌强直症，近日，来自伊利诺伊大学的研究者通过研究开发了一种新型的小分子物质，其可以有效破碎机体细胞中引发疾病的蛋白质-RNA簇，这项研究或许为开发治疗那些不能治愈的疾病提供了希望和思路，相关研究成果刊登于国际杂志ACS Chemical Biology上。
PNAS：开发出治疗杜氏肌肉萎缩症的新型疗法
阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中改善了杜氏肌萎缩症症状。 2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中（non-human lab models）改善了杜氏肌萎缩症症状(Duchenne muscular dystrophy symptoms)。
Nat Med：揭示压力和抑郁导致大脑萎缩机制
2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --严重抑郁症或慢性压力能够导致脑容量减少，从而导致情感障碍和认知障碍。如今，耶鲁大学科学家们领导的一个研究小组发现这为何会发生的一个原因：单个基因开关触发人大脑连接减少和模式动物产生抑郁。2012年8月12日，相关研究结果发表在Nature Medicine期刊上。
Nature：两个新基因突变引发肌萎缩性脊髓侧索硬化症
2013年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，以圣裘德儿童研究医院为首实施完成的一项新研究发现，在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），也被称为卢伽雷氏病等有关的退行性疾病中，两个基因突变是导致神经细胞死亡主要原因。这两个基因突变发生导致细胞内的蛋白质异常积聚，这些蛋白质在正常RNA的功能起着至关重要的作用，也与癌症有关，包括尤文氏肉瘤，骨肿瘤。
JCI：新型动物模型为肌肉萎缩症治疗提供思路
2012年9月2日 讯 /生物谷BIOON/ --肌肉萎缩症（muscular dystrophy）是一种比较复杂的遗传性疾病，遗传突变可以改变几种不同的蛋白质的功能，而这些蛋白质可以形成一种复合物，这种复合物却是连接肌肉细胞和细胞外基质（ECM）之间的“结构大桥”。
Cell Rep：发现治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新靶点
2012年9月2日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS， Amyotrophic lateral sclerosis）是一种对大脑神经元和脊髓（控制随意肌移动）极具破坏性的进行性疾病。近日，来自纽约大学医学院的研究者发现了一种可以明显减缓由于该疾病引发的躯体功能衰退的靶点，相关的研究成果已刊登在国际杂志Cell Reports上。
Nat & Nat Med：鉴别出影响肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者存活的关键基因
2012年8月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国麻省大学医学院（UMMS）的研究者通过研究发现了可以影响肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，俗称为路格里克氏病）患者生存时间的关键基因，相关研究成果刊登在了8月26日的国际著名杂志Nature Medicine上，文章中，研究者描述了受体EphA4活性的缺失如何延长ALS患者的寿命...