Nature Medicine | 重塑帕金森病治疗前景:Prasinezumab在早期帕金森病快速进展亚型中的疗效分析
该研究强调需要验证的生物标志物,这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。
Nat Med:初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局(FDA)批准用于抗击白血病等多种血癌,但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞,使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
Leukemia:科学家揭示DDX41蛋白在人类骨髓增生异常综合征发病机制中所扮演的关键角色
本文研究结果表明,DDX41在m6A-METTL复合体与YTHDC1合作从而对R-环进行生理性控制的过程中扮演着关键角色。
Nature:首次揭示造血干细胞移植后三十年在人类受者体内的动态行为
这项研究不仅揭示了造血干细胞移植后长期动态的奥秘,还为选择供者和提高移植成功率提供了新的策略。通过选择年轻的供者和利用遗传优势,未来的移植手术可能会变得更加安全和有效,为更多患者带来希望。
在非临床人群中揭示稀有变异的累积效应:对认知和社会经济特征的影响
利用UK Biobank的丰富表型数据,研究团队评估了包括认知功能、教育年限、就业状态等在内的多种社会经济特征。这些表型数据使研究人员能够探索罕见变异和多基因得分如何共同影响这些复杂的人类特征。
Science:在哺乳动物的脊髓中发现能够独立于大脑进行运动学习的神经回路
这些结果不仅挑战了运动学习和记忆仅局限于大脑回路的普遍观点,而且研究人员还发现可以操纵脊髓运动回忆,这对于研发旨在改善脊髓损伤后恢复功能的疗法具有极其重大的现实意义。
Nat Commun:新研究揭示小胶质细胞在维护大脑健康中起着关键作用
研究人员使用先进的模型进一步验证了转录因子 BHLHE40 和 BHLHE41在控制免疫细胞反应中发挥的关键作用,为治疗干预提供了潜在靶点。点。”
Sci Adv | 中山大学郭剑平/许丽霞/谢伟等合作发现肝细胞癌的治疗新靶点
该研究首次揭示了FoxA1在HCC中的肿瘤抑制作用,并进一步整合了CRISPR基于筛选方法、生化研究和遗传学小鼠模型,证明了积累的IKBKE介导的FoxA1磷酸化和失活促进了肝癌的发生。
NEJM重磅:GLP-1类药物,在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明,在早期帕金森病患者中,相比安慰剂,Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展,但与胃肠道副作用有关,还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。