生物技术BioTime囊获脊髓损伤和癌症细胞疗法 拓展研发管线
今日，临床阶段生物技术公司BioTime和Asterias Biotherapeutics共同宣布，两家已达成最终的合并协议，力图构建行业领先的细胞疗法公司。根据协议条款，BioTime将获得Asterias的OPC1（少突胶质前体细胞），和VAC2（抗原呈递的同种异体树突状细胞）两种临床阶段的候选细胞疗法。BioTime专注于开发和推广退行性疾病的新疗法，其研发管线主要基于两种平台技
囊获诺华临床期产品 IDEAYA拓展精准医疗研发管线
今日（10月24日），IDEAYA Biosciences宣布与诺华（Novartis）达成独家许可协议，开发和推广诺华的在研药物LXS196（新命名为IDE196）。IDEAYA是一家专注于癌症的精准医学公司，致力于为生物标志物定义的癌症群体发现和开发创新的靶向和免疫肿瘤学药物。根据协议规定，IDEAYA获得IDE196的独家临床试验和开发权利。诺华将继续其正在进行的IDE196的1
EMBO J：新研究揭示ABC转运蛋白的工作机制
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，来自慕尼黑Ludwig-Maximilians-Universitaet（LMU）的研究人员使用一种特殊的荧光成像技术来揭示了细胞膜中的通道蛋白将分子运输到细胞外介质时发生的构象变化。生物细胞可以被认为是蜂巢，其中蛋白质起到工蜂的作用。不一样的是，蛋白质可以相互作用形成分子机器。为了理解其功能多样性的机制，结构生物学家主要依赖于
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
类固醇激素也需借助转运蛋白进入细胞中
2018年10月5日/生物谷BIOON/---由内分泌系统中的腺体产生的类固醇激素必须进入细胞中才能发挥它们的生物学作用。数十年来，科学家们一致认为，这些化学物质自由地跨过细胞膜，无需细胞转运蛋白的帮助。在一项新的研究中，来自美国加州大学河滨分校的研究人员对这一观点提出了挑战。他们发现了将类固醇激素运送到细胞中的一种确定的通道。相关研究结果于2018年10月4日在线发表在Developmental
多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
葡萄糖转运体研究获进展
葡萄糖转运体（Glucose Transporters， GLUT）是一类负责机体葡萄糖进出入组织器官的关键门控蛋白，专职负责组织器官的能量供给和机体葡萄糖水平稳态调节功能。某些特定GLUT的膜转运或功能受损是机体葡萄糖水平紊乱、高血糖和糖尿病产生的重要原因。GLUT4是脂肪细胞和骨骼肌细胞内最主要的葡萄糖转运蛋白，胰岛素调控的GLUT4膜转运对于机体血糖平衡的维持至关重要。GLUT4的转运障碍是
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先