Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛
Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。
Cell:碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷(D3 delta severe com
Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。
Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
1005个碱基!酶促DNA合成公司Ansa创造从头DNA合成长度纪录
Ansa 将于2023年4月启动克隆合成基因的早期访问计划。获得 Ansa 高度复杂的克隆DNA将使科学家能够探索以前由于序列太难合成而无法探索的领域。
Nature Communications:郭雪峰课题组与合作者发展了单碱基鉴别技术
RNA这一高效的生物小分子,依靠其本征的结构功能性,稳定地维持着体内许多重要过程的发生,诸如遗传信息的输送和表达、催化反应、结构组成等等。
Science:利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现,利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注(ischemia-reperfusion)。