肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Nature：科学家揭示人类小细胞肺癌药物治疗反应背后的奥秘
本文研究揭示了在治疗下人类小细胞肺癌的基因组进化的关键过程，并识别出了共同的祖先或能作为癌症复发时克隆多样性的来源，揭示了与癌症对化疗敏感和耐受相关的中央基因组模式。
2024-03-16
Haematologica：科学家识别出有望治疗人类多发性骨髓瘤的潜在新型药物组合
本文研究结果表明，维奈托克与5-氮杂胞苷的组合性疗法或许能作为一种有效的疗法组合，且能作为一种可耐受的激素节制策略，尤其是针对老年多发性骨髓瘤患者的治疗。
2024-04-09
华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效
研究显示，氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度，这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。
2024-04-11
Nat Immunol | 郭安源/甘璐开发提高免疫检查点阻断疗效的药物预测方法
免疫疗法，特别是免疫检查点阻断(ICB)，旨在激活和调动免疫系统来根除恶性细胞，并在各种恶性肿瘤中取得了令人印象深刻的临床成功。
2024-03-20
Medicine Plus：我国科学家探讨了自噬绑定化合物在药物发现中的应用前景
研究人员开发了一种新的TPD策略——自噬绑定化合物，它们直接利用巨自噬途径进行降解，并证明其既能降解蛋白靶点，也能降解细胞器。
2024-03-29
J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
Nat Commun | 上海药物所徐华强/蔡洪敏团队合作揭示腺苷受体A3AR结合选择性配体的分子机制
该研究成果帮助我们从结构的角度理解了A3AR结合选择性小分子的机理，为腺苷家族受体亚型的选择性配体开发奠定了结构基础。
2024-04-20
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18