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2023年,FDA发出36份CRL!临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状

在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。

2024-09-22

研究人员揭示抑郁症的肠道菌群紊乱与外系统紊乱机制

代谢紊乱与抑郁症的发展密切相关。该研究观察到MDD患者血浆精氨酸水平显著下降,并发现精氨酸及其代谢物瓜氨酸、鸟氨酸和脯氨酸与抑郁症严重程度呈负相关。

2024-04-05

NEB 第八届创新技术论坛在上海圆满结束,庆祝五十年里程碑

本次论坛的议题涵盖了表观遗传学、合成生物学、高通量 DNA 组装和蛋白纯化的最新进展。

2024-11-14

Adv Sci:黄锦海/行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15

山东第一医科大学香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展

蛋白靶向降解(TPD)代表了药物开发范式的关键转变,正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。

2024-11-18

Nature子刊:英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃

该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。

2024-09-22

仅需「坚持8耐力锻炼」,就能由内而外的改变!Nature多组学研究:运动从基因表达到蛋白质功能重塑我们的身体

这项研究涵盖了19种组织、25种分子平台和4个训练时间点的9,466项检测,发现了数以千计的共享和组织特异性分子改变,并在多个组织中发现了性别差异。

2024-08-14

Matter:民/单体中/陈小元团队开发基于螺旋藻的生物漂浮系统,治疗酒精性胃炎

该研究以具有特殊结构的可漂浮螺旋藻(SP)为载体,设计了一种网格状载药系统。

2024-05-07

Nature子刊:杨辉/英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器,可直接高效编辑T和C

该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶(UNG)开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE,可用于直接编辑胸腺嘧啶(T)和直接编辑胞嘧啶(C),扩大了碱基编辑器的目标范围。

2024-06-14