Nat Commun：毒性的RNA短链可杀死脑细胞，有可能导致阿尔茨海默病产生
阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失，预计到 2023 年，美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。
2024-01-22
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊：何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中，何川团队为了克服现有方法的局限性，提出了一种基于逆转录酶（RT）的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq，通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11
Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
单细胞RNA测序，揭示不同血管化策略对大脑类器官的影响
血管化的大脑类器官不太可能发生细胞死亡，因此被认为是未来大脑研究的标准。这项研究对于未来血管化类器官的制造至关重要，有望开发出更高保真的血管化类器官。
2023-12-22
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08