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世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

科研人员完成首个多细胞植物染色体的部分设计与合成

研究在小立碗藓体内完成了约1/3染色体臂的人工合成与替换,为进一步开展更大范围的合成苔藓基因组计划(SynMoss)奠定了技术基础,并为多细胞生物的基因组合成铺平了道路。

2024-02-17

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Cell :合成生物学的新前沿:对抗突变占主导地位的新策略

研究者利用合成生物学的策略,构建了一个模拟干细胞(stem cells)、前体细胞(progenitors)、和分化细胞(differentiated cells)分化过程的生物电路。

2024-02-14

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

4-氮杂吲哚啉的绿色合成研究获进

首次利用廉价易得的N-氨基吡啶盐与极性不饱和化合物得到结构多样的4-氮杂吲哚啉。

2024-01-22

3期临床失败,卢冠达创立的合成生物明星公司Synlogic裁员90%,停止运行

3期临床试验受挫,Synlogic 宣布停止运营并裁员90%,受此消息影响,Synlogic 股价腰斩,目前市值仅剩1600万美元。

2024-02-14

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28