FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
可注射细胞疗法, 能克服骨关节炎免疫障碍，促进软骨再生！
近日，维克森林再生医学研究所（Wake Forest Institute for Regenerative Medicine，WFIRM）的科学家开发出一种极有前景的可注射细胞疗法，用于治疗骨关节炎，
《JAMA·肿瘤学》：复旦附属肿瘤医院/仁济医院团队证实，血液多基因甲基化检测可预测肠癌患者早期复发风险
这项研究证明，通过检测6个ctDNA甲基化位点来评估ctDNA状态，这个易于实施的技术可重复且可靠，有助于进行风险分层、分子残留病变评估和复发检测。这项血液ctDNA多基因甲基化检测技术，能够帮助CR
Bioactive Materials：杨黄恬研究团队发现hPSCs衍生心脏谱系细胞组合构建的心肌补片可促进梗死心脏长期修复和心肌再生
心肌梗死(心梗, MI)死亡是疾病致死的主要原因，其死亡率在我国呈逐年上升趋势。心心梗后大量死亡的心肌细胞被纤维瘢痕替代，进而导致心力衰竭。现有治疗方法难以逆转心梗后心肌细胞大量死亡和纤维瘢痕形成导致
Science：一种新的植入设备有望治疗脊髓损伤引起的危险性低血压
危险的低血压被认为是瘫痪的一个“隐形”后果，给每10名脊髓损伤者中多达9人增加了痛苦。如今，一种新的植入设备已经被开发出来，它通过向一组特定的脊髓神经元提供电刺激来治疗这个问题
Nature：发现一种小分子化合物可刺激神经再生，并保护心脏组织免受心脏病发作后的损害
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院（UCL）、英国剑桥医学研究委员会分子生物学实验室和阿斯利康公司的研究人员确定了一种新的化合物，可以刺激受伤后的神经再生，以及保护心脏组织免受心脏病发作后的损害。
科学家记录下人类死前脑电波活动，发现垂死大脑γ波活性可增强近400倍
患者大脑TPO区域的连通性增强，右顶叶和右颞叶之间的功能连通性增强，TPO区域和前额叶皮层出现功能连接，表明大脑活动经历了动态的时间和空间变化。但是，不同患者的伽马波动以及相-幅耦合并不相同，表现出特
8天达最好水平，效果可至少持续16天
有研究团队就全色盲发布研究成果。2020 年，德国科研团队首次报道了基因治疗全色盲 2 型的人体临床研究结果，数据显示 AAV 基因疗法在全色盲 2 型患者中具有良好的安全性，且一程度上改善了视力。不
Leukemia：周斌兵团队发现靶向DNA聚合酶β可引发错配修复缺陷的急性淋巴细胞白血病的合成致死
该研究揭示了BER通路的DNA聚合酶POLB在巯嘌呤诱导的DNA损伤修复中的关键作用，提出了POLB作为MMR缺陷型ALL的潜在治疗靶点的可行性，