FDA批准强生Darzalex Faspro治疗轻链淀粉样变性病
日前，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了强生公司旗下西安杨森的Darzalex Faspro用于治疗新诊断出的轻链淀粉样变性的成年患者。值得注意的是，Darzalex Faspro也是针对这种适应症患者的首个也是唯一一个FDA批准的疗法。此次，FDA批准该药物与硼替佐米（Bortezomib），环磷酰胺（Cyclophospha
生物素缺乏可导致某些形式的严重神经变性，补充生物素有望加以逆转
2021年1月15日讯/生物谷BIOON/---无论从哪个角度看，碳基生命都源于羧化。也就是说，大气中的二氧化碳与糖的耦合。羧化也是线粒体发挥作用的关键。线粒体中有五种羧化酶，它们有一个共同点---它们都是由共价连接的生物素辅因子来操作的。生物素也被称为维生素H，以德语单词“Haar（头发）”和“Haut（皮肤）”命名。这是因为即使是轻微的缺乏也会导致头发稀
eLife：老年黄斑变性新见解
与年龄相关的“湿性”黄斑变性（AMD）是老年人不可逆性视力丧失的最常见原因之一，当视网膜中出现异常和渗漏的血管（部分是由于炎症）时，就会发生这种情况。近日，马萨诸塞州总医院（MGH）研究人员的新研究揭示了对疾病潜在驱动因素的新见解，目前尚无法治愈，可以通过预防或治疗策略来确定。相关结果发表在《eLife》杂志上。
靶向轴突变性！礼来13.5亿美元收购Disarm Therapeutics，获新型强效SARM1抑制剂项目！
Disarm已发现了新型、强效SARM1抑制剂，并正将其推进至临床前研究。
一类新型抑制剂可高效阻止神经变性，有望治疗一系列神经退行性疾病
2020年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国海德堡大学的研究人员发现了一种位于神经连接（即突触）处的通常会激活一种保护性遗传程序的特殊受体当位于突触外时如何导致神经细胞死亡。这种在神经退行性过程方面的重要发现使得他们对治疗药物产生了全新的认识。在对小鼠模型的实验中，他们发现了一类新的保护神经细胞的高效抑制剂。正如Hilmar
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
辉瑞Xalkori获美国FDA优先审查：治疗ALK阳性系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)！
如果获批，Xalkori将是治疗ALK阳性ALCL儿科患者的第一个生物标志物驱动的疗法。