Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激,导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤,最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素,使其成为可能的治疗靶点。
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
MIT校友联创,利用RNA靶向β细胞,从源头解决胰岛素依赖,管线预计3年内进入临床
在研究中,研究人员开发了两种 RNA 适配子(RNA aptamer),这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链,可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
PNAS:新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法,其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变,这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能,从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。
Cancer Cell:环状RNA的新功能,诱导DNA突变并促进癌症发生
该研究发现,许多人体内的特定环状RNA(circRNA)可以附着在细胞DNA上,形成环状RNA-DNA杂合体(circR Loop),进而导致DNA突变,诱导癌症发生。
研究揭示拟南芥RNA聚合酶V的转录延伸机制
Pol V-KTF1转录延伸复合物的冷冻电镜结构显示,Pol V具有和Pol II类似的活性中心,但Pol V活性中心的结构单元和Pol II具有构象差异。
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析,发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。