STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Cancer Res: 急性髓系白血病进展需要RNA m6A阅读器YTHDF1
急性髓系白血病(AML)是一种以未成熟髓系细胞分化障碍和增殖失控为特征的异质性血液系统恶性肿瘤。作为成人中最常见的急性白血病，急性髓细胞白血病是世界上每年死于白血病人数最多的疾病。
2023-02-03
中山大学：针对Hedgehog信号通路的化学修饰小干扰RNA治疗类风湿关节炎
类风湿关节炎(RA)是一种自身免疫介导的慢性炎症性疾病，以进行性滑膜炎和骨侵蚀为特征。由于类风湿性关节炎发病机制和病理生理的复杂性，现有的抗风湿性疾病药物(DMARD)不足以预防进行性关节破坏。
2023-01-30
云顶新耀新战略：重磅引进+自主研发「双轮驱动」，实现全产业链布局
云顶新耀发布其未来两年战略规划，公司将进一步转型成为一家综合性生物制药公司，实现全产业链布局，包括强大的自主研发和授权引进能力、临床开发能力及颇具规模的生产和商业化能力。
2023-01-10
Cell Rep Med：科学家揭示增强RNA疗法的新型分子机制
来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了生物性的起搏器细胞（biological pacemaker cells，控制心跳的细胞）如何抵抗从生物学角度纠正异常心率的疗法。
2023-01-12
单片双药HIV治疗药物「多伟托」稳定转换适应症纳入国家医保目录
多伟托是《中国艾滋病诊疗指南（2021年版）》一线推荐药物，由固定剂量的多替拉韦（50mg）和拉米夫定（300mg）组成。
2023-01-18
云顶新耀mRNA疫苗嘉善产业化基地投入生产运行，加速全产业链布局
占地面积85亩，投资规模超过9亿人民币，该生产基地将帮助满足中国乃至全球对先进的mRNA疫苗及创新药的迫切需求。
2022-12-28
Chem：上海交大肖泽宇/张健团队开发DNA“模块化”可编程策略，构筑双价配体实现对受体激活的精细调控
研究团队探讨了此最优双价配体与M1受体作用的分子机制。通过分子对接预测并实验证实了此双价配体与M1受体作用的氨基酸位点。
2023-01-18
Cell子刊：北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术RESTART
RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术，拓展了RNA编辑的策略，可通过高效编辑mRNA上的无义突变位点介导翻译通读和蛋白功能的恢复，并且具有较好的安全性
2022-12-23