双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。
Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
奥博、礼来亚洲持续押注,RNA明星初创获2亿美元融资,继续推进临床研究
近日,美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资,本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投,新投资方包括
Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
Science重磅:AI设计蛋白新突破,David Baker团队设计出响应刺激的双态铰链蛋白!
总的来说,这项新研究开发出了同时具有两种明确状态的铰链蛋白,可以应用于“蛋白质开关”的设计。这种双态开关的研究能使蛋白质设计超越静态结构,转向更复杂的多态组装和生物传感器设计,为蛋白设计提供了更广阔的
科弈药业针对rrMM双靶CAR-T产品获临床试验默示许可,IIT表现优异
KQ-2003 自体嵌合抗原受体T细胞注射液是一款从源头自主研发的新一代CAR-T产品,能同时靶向B细胞成熟抗原(BCMA)和CD19两个治疗靶点,未来将给更多复发/难治性多发性骨髓瘤的患者带来新的治
Nature子刊:杜忆团队揭示双侧运动皮层在言语感知中的作用
该研究揭示了长期音乐训练经验通过同时促进功能保持和功能代偿机制对抗脑认知老化的负面影响,保护老年人的噪音下言语加工。并提供了实验证据支持了音乐训练可以使老年人的大脑更敏锐、更专注和更年轻,这对于促进人
Nature Cancer:信达生物发表PD-1/IL-2双抗部分临床前研究结果
信达生物制药集团高级总监何开杰表示:非常高兴这项基础研究的结果能够被学术同仁认可并发表在高水平的学术期刊上,这也很好的体现了信达国清院一直以来坚持科研创新的理念。
双免疫+化疗方案治疗RAS突变晚期肠癌有效率超60%
总而言之,PD-L1抑制剂+CTLA-4抑制剂+化疗组成的联合方案,用于不可手术的MSS型CRC患者确实疗效不错,希望该方案能够进一步走向临床III期研究,并尽量实现安全性和精准性的优化啦。