Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
强生BCMA/CD3双抗获FDA突破性疗法认定
6月1日，强生旗下公司杨森宣布，美国FDA授予BCMA/CD3双特异性抗体teclistamab治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的突破性疗法认定（BDT）。这是杨森肿瘤治疗领域的第11个BTD认定。今年早些时候teclistamab获得欧洲药品管理局(EMA)授予的PRIME(优先药品)指定。BCMA是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，在MM
双抗ADC、突破性疗法：非天然氨基酸抗体偶联技术解析
近日，CDE网站公示，拟将浙江医药和浙江新码联合开发的抗体偶联药物ARX788纳入突破性治疗药物。今年1月，FDA就曾授予ARX788治疗HER2+转移性乳腺癌快速通道资格；Sutro开发的代表性双靶点（EGFR/MUC1）特异性抗体偶联药物M1231也公示了临床信息。ARX788和M1231都是采用非天然氨基酸（non-natura
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
BCMAxCD3双特异性抗体！美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格：治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
Theranostics：双氢青蒿素治疗多期结肠炎相关性结直肠癌疗效观察
2021年5月26日讯/生物谷/BIOON/---浙江大学研究者在Theranostics杂志上发表了题为"Therapeutic effects of dihydroartemisinin in multiple stages of colitis-associated colorectal cancer"的文章，该研究揭示了双氢青蒿素在CAC的发生和发展
双剂量BNT162b2疫苗的有效性:对现实世界数据的分析
2021年5月21日讯/随机对照试验显示COVID-19 mRNA疫苗在预防新型冠状病毒感染方面非常有效。然而，关于这种疫苗在现实世界中的有效性证据仍十分有限。本项目研究目的为评价BNT162b2疫苗预防SARS-CoV-2感染及COVID-19相关住院率和死亡率的有效性。
GPRC5DxCD3双特异性抗体！强生talquetamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤：缓解深刻持久，总缓解率70%!
talquetamab是唯一同时靶向GPRC5D和CD3的双特异性抗体。
BCMAxCD3双特异性抗体！强生teclistamab皮下注射治疗复发/难治多发骨髓瘤：缓解深刻持久，总缓解率65%!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
美国FDA批准强生EGFR-MET双特异性抗体Rybrevant!
Rybrevant(amivantamab)是一种具有免疫细胞导向活性的EGFR-MET双特异性抗体，靶向激活和耐药EGFR及MET突变及扩增。