遗失的保护伞,走近原发性免疫缺陷患儿
重庆2016年7月29日电 /美通社/ -- 2016年7月28日,由重庆大学附属儿童医院主办,BD(中国)支持的“2016 年原发性免疫缺陷主题宣传日”活动举行。 出镜人:小君浩(化名) 3岁 WAS综合征 “
ASCO2016:原发性免疫缺陷疾病患者患癌风险或较高
原发性免疫缺陷疾病是一群300多单一基因缺失,从而影响机体免疫系统功能并且抑制功能正常发挥的疾病,来自帕克癌症研究所(Roswell Park Cancer Institute)的研究人员评估了美国免疫缺陷网络(USIDNET)在册患者的总
NEJM:常见变异性免疫缺陷病的IKAROS突变
常见变异性免疫缺陷病(CVID)是指无明显诱因的低丙球蛋白血症。在大多数病例中的遗传原因尚不明确,只有少于10%的患者有家庭疾病史。大多数病人有正常数量的B细胞,但是缺乏浆细胞。
FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格
用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局(FDA)授予快速审批资格。
百特和Halozyme推出原发性免疫缺陷症(PI)新药HyQvia
HyQvia是FDA批准的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白(IG),用于原发性免疫缺陷症(PI)的治疗,每月仅需皮下注射一次,市面药物需每周或每2周注射一次且需多点注射。
JCI:重症联合免疫缺陷病(SCID)在中国人群的突变基因
来自上海交通大学医学院附属儿童医学中心,长春中医药大学附属医院等处的研究人员发表了题为“Clinical Characteristics and Genetic Profiles of 44 Patients with Severe Combined Immunodeficiency (SCID): Report from Shanghai, China (2004–2011)”的文章...
Impax提交原发性帕金森病用药IPXO066上市申请
近日,Impax医药公司向美国食品药监局(FDA)提交治疗原发性帕金森病(PD)的新药IPX066上市申请(NDA)。 IPX066是一种卡比多巴和左旋多巴的缓释剂,能够在人体内持续保持左旋多巴的离子浓度。 此次新药申请的数据来自于3个三期可控研究和2个IPX066开放研究(早期和晚期)。 Impax医药公司的董事长Michael Nestor说:“此次申请说明公司将致力于神经类药物的研发。
百特(Baxter)将在AAAAI年会上提交原发性免疫缺陷症药物HyQ长期数据
2012年3月2日,百特(Baxter)公司今天宣布,将提交额外的长期-数据来支持HyQ的临床特性。HyQ是一种研究性组合产品,用于治疗原发性免疫缺陷症(primary immunodeficiencies,PI)。百特(Baxter)公司还介绍了该组合产品[10%人免疫球蛋白注射液+重组人透明质酸酶],并将其命名为HyQvia,简称为HyQ。
中国儿童原发性免疫缺陷病发病现状
来自上海交通大学附属上海儿童医院临床免疫科的研究人员发表了题为“Distribution and Clinical Features of Primary Immunodeficiency Diseases in Chinese Children (2004-2009)”的文章,阐述了2004年至2009年期间,中国儿童原发性免疫缺陷病的分布和临床特征...