可无视突变类型普遍起效，AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望？
在最新的这项研究中，名为MK-8722的新一代口服AMPK激动剂被饲喂给患有肌营养不良症的小鼠。结果表明，单剂量的给药能够在营养不良骨骼肌中引发AMPK活性，并由此刺激广泛的下游信号传导和基因表达程序
Cell：经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂（fusogen）&
63万人队列发现，抑郁症心理干预治疗后的可靠改善与心血管事件风险降低12%、全因死亡风险降低18%有关
与60岁以上年龄组相比，60岁以下患者的抑郁症可靠改善与心血管事件风险的相关性更高。与抑郁症未可靠改善的患者相比，心理干预治疗后得到可靠改善与患者全因心血管事件风险下降15%、全因死亡风险下降23%，
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
Cell：基于迷幻药伊博格碱，开发出两种可能用于治疗成瘾和抑郁症的新候选药物
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校、耶鲁大学和杜克大学的研究人员根据非洲传统迷幻植物药物伊博格碱（ibogaine）的药理学原理，开发出两种可能用于治疗成瘾和抑郁症的新候选药物。在非常低的剂
Nat Immunol：辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏症疗法
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。
Nature：大脑中的星形胶质细胞在强迫症中起着关键作用
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发现一种通常被描述为大脑支持系统的细胞似乎在强迫性障碍（obsessive-compulsive disorder, 又称为强迫症）相关行为中发挥
山东大学朱东山/周成超团队揭示使用助听器或可显著降低痴呆症风险
目前全球痴呆症患者的数量正在不断增加，但是痴呆症仍然缺乏有效的治疗和治愈手段。研究表明，听力损失可能与全球约8%的痴呆症病例有关，
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
最新的研究中，马耳他大学的研究人员观察到，当果蝇的SCFD1基因被敲低时，成年果蝇出现了运动障碍，SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍，化蛹时显得更加僵硬和伸长。