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Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型

研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵

2023-11-02

结构域二氢叶酸还原酶索烃的设计和生物合成方面取得重要进展

蛋白质是高分子中独特而重要的一类,它可以通过基因编码的手段精确合成,在生命体中发挥丰富的功能。长期以来,生物合成的蛋白质往往是线型主链。

2024-01-02

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化

传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险

2023-10-20

奇蹄类胎繁殖策略演化研究中获进展

繁殖是生命体最重要的方面之一,在生物演化历史中扮演了关键角色。化石物种因保存的生物遗骸多为骨骼和牙齿而揭示的信息有限,故繁殖特性的研究少有进展。

2023-10-20

Science:在分子水平上直接观察与蛋白和脂质结合的聚糖的序列和位置

在一项新的研究中,来自德国马克斯-普朗克固体研究所、图宾根大学和丹麦哥本哈根大学的研究人员报告了一种在单分子水平上拍摄与几种生物分子结合的聚糖(glycan)---又称多糖---的序列和位置的方法。

2023-10-31

研究人员开发基于分子测序平台的单细胞多组学测序技术

单细胞多组学测序技术是指对一个单细胞同时检测多个组学层面(例如基因组、表观基因组和转录组)的测序技术。这类技术可以更系统、全面地探索细胞异质性以及同一个细胞内的不同组学层面之间的互动关系,有利于更深入

2023-10-03