又一基因疗法进入临床，这次是与医疗器械相结合的光遗传学方法
今日法国眼科疾病基因疗法公司GenSight Biologics宣布英国药监局已经接受了公司GS030对视网膜色素性视网膜炎的PIONEER临床I/II试验申请。去年GS030获得FDA和EMEA孤儿药资格认定，目前GenSight正在与其他监管机构进行沟通，并计划在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一项多中心开放标签性的剂量递增研究，用于评估GS030的安全性
Cancer Cell：遗传学研究帮助更好地预测胃癌
2017年1月6日/生物谷BIOON/---最近，来自杜克大学医学院的研究者们利用基因组分析手段深入理解了肠道组织病变（intestinal metaplasia，IM）对于胃癌发生的影响。众所周知，IM是胃癌发生的重要风险因子，患有IM的患者患胃癌的几率是其他人群的六倍。这项研究则着重于其中的机制，相关结果发表在最近一期的《Cancer Cell》杂志上。这项研究同时能够帮助幽门螺杆菌感染的患者
俄罗斯光遗传学家识别出光敏感ChR2蛋白的结构
俄罗斯莫斯科物理技术学院与国外的联合科研团队合作，成功识别出光敏感ChR2蛋白的三维结构，这是在发现此种蛋白14年之后在光遗传学领域的重大突破，相应成果刊登在《科学》杂志上。科研团队采用脂类作为培养基，将ChR2蛋白设置在其立方晶体结构的节点上（因为细胞壁的主要成分为脂类，采用脂类作为培养基不会对ChR2蛋白性能产生影响）。在一定的温度和浓度条件下，蛋白可在复杂表面生长，这个过程类似于
武田/西雅图遗传学Adcetris一线治疗淋巴瘤获FDA优先审查
西雅图遗传学（Seathle Genetics）公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Adcetris（brentuximab vedotin）联合化疗一线治疗晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查资格（PRD），其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年5月1日。FDA曾于2017年10月授予Adcetris用于该适应症的
Cell：人类皮肤色素沉着的遗传学特征远比想象中的更加复杂
2018年1月5日/生物谷BIOON/---许多研究已表明皮肤色素沉着（skin pigmentation）的遗传学特征是较为简单的。据认为，少数已知的基因导致将近50％的皮肤色素变异。然而，这些研究都依赖于由几乎完全来自欧亚北部人群---这些人大多居住在高纬度地区---的信息组成的数据集。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、斯坦福大学和石溪大学的研究人员报道尽管皮肤色素沉着几乎是100％可遗
中国科学家构建首个创伤后应激障碍遗传学数据库
创伤后应激障碍(Posttraumatic stress disorder，PTSD)发生在创伤事件暴露后，是具有复杂病因的综合征。美国2013年公布的第五版《精神障碍诊断与统计手册》中，PTSD已从“焦虑障碍”组移到新的分组“创伤和应激相关障碍”中。经历创伤事件是罹患PTSD的必要条件之一，关于全球创伤事件暴露的流行病学研究表明，70%的受访者至少报告了一例创伤事件，但其中只有少数人
Science：助推光学遗传学发展！解析出紫红质通道蛋白2的三维结构
图片来自MIPT。2017年11月29日/生物谷BIOON/---紫红质通道蛋白2（channelrhodopsin 2, ChR2）是一种广泛用于光遗传学技术（optogenetics）的膜蛋白。光遗传学技术是一种相对较新的技术，涉及利用光来操纵活的有机体中的神经元和肌肉细胞。类似的方法已被用来部分地逆转听力/视力丧失和控制肌肉收缩。ChR2是一种主要的光遗传学工具。它是一种光敏蛋白，2003年
Science：自私的基因改写遗传学基本定律
每个人的体细胞内都有23对染色体，一半来自父亲，一半来自母亲。我们又会将这些染色体通过减数分裂，让其中一半进入生殖细胞，传给下一代。依照教科书上的遗传学经典定律，一对染色体的分配过程是随机的，每一条染色体都有50%的机会，非常公平。但随着分子生物学的发展，人们对减数分裂有了更详尽的认识。科学家们通过观察和分析，发现了一个奇怪的现象——表面上情同手足的染色体，背地里似乎有着竞争关系。有一
光遗传学和秀丽隐杆线虫
近年来，光遗传学在神经学及相关疾病的领域应用相当的火热，同时秀丽隐杆线虫也是研究神经元的很好的模式动物，先简单介绍这两个科学概念。光遗传学（optogenetics）是近几年正在迅速发展的一项整合了光学、软件控制、基因操作技术、电生理等多学科交叉的生物工程技术。光遗传学作为神经科学新兴的研究工具，它利用光敏通道蛋白，让我们可以用光线来操控神经元的活动。线虫的神经元只有320个，相对还是比较好弄懂，
《细胞》子刊：科学家发现长期吸烟引起的肺细胞DNA表观遗传学变化或是肺癌发生的第一步
毋庸置疑，吸烟是导致肺癌的罪魁祸首。研究发现，肺癌死亡总数中的70%是由吸烟引起的！但是吸烟究竟是如何引起肺癌的，科学家一直都没有给出解释。近日，约翰霍普金斯大学研究人员给出了答案：香烟烟雾会导致细胞发生异常的DNA甲基化，进而使抑癌基因表达量下降，这会引起促进细胞生长的KRAS基因表达量升高，如果这个烟民的KRAS基因恰巧发生了致癌突变（1/3的吸烟肺癌患者携带这个突变），那么启动肺