Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
谭俊团队近期在阿尔茨海默疾病治疗研究中有了新突破，安域生物新药近日提交CDE评审
近日，安域生物科技（杭州）有限公司（以下简称“安域生物”）的创始人谭俊教授及其研究团队，在国际知名学术期刊《EMBO Molecular Medicine》上发表了题为&ldq
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
这位勇敢的上海医生，首次使用通用型CAR-T治疗自身免疫病，当选Nature年度十大人物
这3名来自中国的患者是世界首批使用供体细胞（非患者自身细胞）来源的CAR-T细胞疗法治疗的自身免疫病患者，也是国际顶尖学术期刊 Cell 首次发表CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究。
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
Cell子刊：宋尔卫院士团队最新临床研究，靶向细胞自噬+CDK4/6抑制剂，治疗晚期乳腺癌
这项1b/2期临床试验结果表明，对于CDK4/6抑制剂一线治疗失败的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者，羟氯喹与大剂量CDK4/6抑制剂（哌柏西利）联合用药，显示出可接受的毒性作用及有前景的治疗效果。
Immunity：张惠媛/胡洪波/刘新东团队揭示HIF2α在过敏性哮喘中的致病机制，提出靶向治疗新策略
该研究揭示了缺氧诱导因子2α在干性样Th2细胞向致病性Th2细胞的分化过程中的关键作用及调控机制，并提供了关于如何通过精确靶向HIF2α来治疗过敏性哮喘的实验依据和思路。
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。