美国FDA授予Tyvaso DPI(曲前列尼尔，干粉吸入器)优先审查：疗效媲美Tyvaso雾化剂，使用更方便！
Tyvaso DPI用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD），改善患者运动能力。
罗氏全球首个加速器在上海张江启动
继2019年罗氏上海创新中心落成之后，昨日，罗氏在创新研发领域又有了新动作。作为一家注重医药创新的企业，罗氏这次携手高瓴创投和张江集团，将投资重点从引进全球创新转向本土医疗创新生态圈的建设，旨在推动中国研发走向世界，加速惠及中国乃至全球患者。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
揭示PLAAT磷脂酶导致晶状体细胞器降解，让视力清晰
2021年4月27日讯/生物谷BIOON/---眼睛由三种主要组织类型组成；角膜、晶状体和视网膜。晶状体是一个双凸的透明结构，其功能类似于照相机镜头，允许光线通过并将其聚焦在视网膜上。白内障是晶状体透明度发生变化而阻碍光线通过的结果，在50岁及以上的成年人中，白内障几乎占了总失明病例的50%。因此，确定晶状体透明的机制可能会提高我们对白内障生物学的理解。在一
研究通过体内自组装酶反应器提高黄芩素和野黄芩素的生物合成
近期，ACS Synthetic Biology在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心王勇研究组和华东理工大学任宇红研究组的合作研究成果——Improve the Biosynthesis of Baicalein and Scutellarein via Manufacturing Self-Assembly Enzyme R
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
ACS Applied Materials & Interfaces:发表了基于DNA步行器触发自组装DNA纳米花的金黄色葡萄球菌高灵敏电化学检测的研究成果
近期，江南大学生物工程学院周楠迪教授团队在金黄色葡萄球菌适配体生物传感器的构建方面取得重要进展，研究成果“Self-Assembled DNA Nanoflowers Triggered by a DNA Walker for Highly Sensitive Electrochemical Detection of Staphylococcus
发现一种新的细胞器参与癌症转移
2021年3月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国普林斯顿大学的研究人员惊奇地发现，他们以为是对癌症如何在体内扩散---癌症转移---的直接调查却发现了液-液相分离的证据：这个生物学研究的新领域研究生物物质的液体团块如何相互融合，类似于在熔岩灯或液态水银中看到的运动。相关研究结果作为封面文章发表在2021年3月的Nature Cell
工欲善其事，必先利其器！新型单细胞技术揭示免疫检查点调节新机制
免疫检查点分子是调节免疫应答激活与抑制平衡的关键分子。在正常生理状态下，抑制性免疫检查点在自身耐受和自身免疫防御中发挥重要作用，但在肿瘤患者中，抑制性免疫检查点表达上调，导致免疫逃逸。例如，抑制性免疫检查点CD274（也称为PD-L1）与T细胞上的程序性细胞死亡（PD）-1受体相互作用以抑制T细胞活化，在许多癌症中过表达。目前，通过阻