Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。
2024-06-09
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
2024-11-07
Nature重磅：让癌细胞时光倒流，恢复正常，开启癌症治疗全新范式
这项研究展示了一个优雅的原理证明——没有制造直接杀死横纹肌样瘤的毒性事件，而是通过使细胞恢复正常来逆转癌症状态。
2024-04-25
PNAS：北航常凌乾团队开发纳米细胞芯片，精准筛选肺癌免疫治疗获益人群
北京航空航天大学常凌乾团队等开发了一种新型纳米医疗芯片，可以快速检测肺癌循环肿瘤细胞（CTC）内PD-L1基因表达、以及肿瘤细胞响应免疫细胞的行为表型。
2024-05-08
Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
2024-08-26
首都医科大学王拥军团队一天发表两篇NEJM论文，聚焦缺血性中风的溶栓治疗
NEJM首次同时发表2篇由同一中国团队开展的不同药物的临床研究，也是NEJM首次与中国学术会议同步发布研究结果。
2024-06-18
默克PD-L1单抗一线治疗肾细胞癌III期研究未达到OS主要终点
阿维鲁单抗是默克开发的一款PD-L1单抗，于2017年3月首次在美国获批上市。2019年5月，FDA基于JAVELIN Renal 101研究的中期积极数据批准阿维鲁单抗联合阿昔替尼用于一线治疗肾细胞
2024-05-24
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28