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Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界:17个新基因与健康和衰老的深远影响

随着年龄的增长,人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations),这些突变会导致不同组织中克隆的扩展,特别是在血液中,形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。

2024-05-22

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

研究揭示非酒精性脂肪肝病发生发展和阿尔兹海默病的关键调控分子

该研究基于GEO数据库、临床样本分析、转基因小鼠模型验证等,证明了AD患者血清中Kallistatin含量显著增多;明确了KAL-TG小鼠出现记忆认知功能、海马突触可塑性下降及谷氨酸稳态失衡。

2024-04-05

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Nature:于欣格团队解决可穿戴生物医学设备关键难题,无惧出汗,实现长期稳定的生物信号监测

该研究创建的电子设备能够将汗水从皮肤向外单向泵出,最大流速为11.6 ml/cm2/min,是运动时生理出汗率的4000倍,从而确保了在出汗情况下也能进行持续稳定的监测。

2024-04-06

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Nat Neurosci:修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键

这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台,这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。

2024-02-27