诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效
Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT
实体瘤CAR-T试验2例患者死亡，细胞疗法教父Carl June公司停止试验
据Endpoints News 报道，近期，细胞疗法公司Tmunity Therapeutics停止了其针对实体瘤的领先CAR-T疗法开发，原因是两例受试者死于某种形式的神经毒性。这一消息提示人们要更加谨慎对待CAR-T疗法在实体瘤中的应用。总部位于美国费城的Tmunity由Carl June博士和Oz Azam博士创立于2015年，
噬菌体疗法公司完成4075万美元B轮融资，有望突破抗生素耐药困境
临床阶段生物技术公司Adaptive Phacage Therapeutics（APT）宣布完成了4075万美元的B轮融资。此轮融资由Deerfield Management Company领投，现有投资者梅奥诊所（Mayo Clinic）和另外一家未披露的机构跟投，所得资金将主要用于加速PhageBank 噬菌体疗法的临床开发。总部位于美国马里兰州的APT
渤健行使选择权，从TMS公司收购下一代溶栓药物TMS-007!
在2a期研究中，TMS-007治疗的患者没有发生症状性颅内出血(sICH)，同时对血管再通和患者功能恢复有积极影响。
东阳光子公司收到草酸艾司西酞普兰片药品注册证书
4月20日，东阳光发布公告称，控股子公司东莞市阳之康医药有限责任公司于近日收到国家药监局核准签发的草酸艾司西酞普兰片《药品注册证书》。艾司西酞普兰用于治疗抑郁症，是二环氢化酞类衍生物西酞普兰的单右旋光学异构体。艾司西酞普兰抗抑郁病作用的机制可能是抑制中枢神经系统神经元对5-羟色胺（5-HT）的再摄取，从而与增强中枢5-羟色胺能神经的功能有关。目前，艾司西酞普
2021Q1细胞疗法盘点：全球融资总额超37亿美元 8家公司IPO上市
细胞疗法是近几年最引人注目的领域之一，其在癌症、血液病、心血管疾病、自身免疫性疾病、HIV感染等方面展示了良好的治疗前景，尤其在肿瘤免疫领域发挥了重要作用。根据医药魔方PharmaInvest数据库，2021年第一季度全球细胞疗法领域共发生近40起融资事件（包括IPO融资），总融资金额超过37亿美元。从细胞疗法类型来看， T细胞疗法相
针对成人狼疮肾炎 恒瑞医药子公司SHR-1314注射液获批临床
4月20日，恒瑞医药发布公告称，子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司近日收到国家药监局核准签发关于SHR-1314注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展成人狼疮肾炎适应症的临床试验。SHR-1314注射液是公司自主研发的一种靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体，拟用于治疗与IL-17通路相关的自身免疫疾病。目前全球已有2个IL-17A抗体获批上市。