全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
柳叶刀：新冠大流行的真正影响——1600万人死亡，全球预期寿命降低1.6岁
在2020-2021年期间，COVID-19大流行导致了1590万人超额死亡，这些超额死亡或直接因为新冠病毒感染，或间接由于大流行相关破坏。这比世界卫生组织（WHO）之前的评估数据要多出100万。
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
诺华27亿欧元收购MorphoSys，Incyte从MorphoSys获CD19单抗全球权益
MorphoSys的产品线还包括广泛的合作资产组合，其中一些是与诺华合作开发的，包括iaalumab (VAY736)，该药正在多种免疫疾病和血液病领域进行研究。
加快推进全球临床开发！柯君医药完成亿元B轮融资
Biotech面临严峻挑战的大环境下，柯君医药能够逆势完成关键节点融资，充分体现了资本市场对于柯君医药团队能力和核心管线的充分认可，也进一步证明了公司的创新实力和发展潜力。
世卫组织最新发布，全球新发癌症将猛增77%；中国癌症死亡增加21.6%
2022年全球有2000万新发癌症病例和970癌症死亡，肺癌是全球最常见的新发病例和死亡病例。预计到2050年，全球癌症新发将超过3500万例，与2022年相比，猛增77%。
科学家在全球首次捕获到了人类细胞中微管形成的精细化过程
微管是一种称之为γ-微管蛋白环复合体的大型蛋白质组装形成，这些蛋白质就像一张蓝图，其能按照特定的顺序被排列为微管蛋白的微小基本组件。
全球首个可吸入式心脏修复药物诞生
未来将进一步描述LungToHeartNIM所携带的模拟肽在体内的药代动力学，以及吸收、分布、代谢、排泄情况，为心力衰竭患者提供全新的突破性疗法。
Lancet | 全球视角：探究早产婴儿RSV引发急性下呼吸道感染的疾病负担与防控策略
该研究发现早产儿面临着不成比例的RSV相关疾病负担，占RSV住院负担的25%。早期早产儿有严重的呼吸道合胞病毒住院负担，这种负担会持续到生命的第二年。