癌症免疫治疗“水晶球”？iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18
Nature Genetics：揭示免疫治疗新篇章：五大潜在因素助力免疫检查点抑制剂（CPI）疗效精准预测
该研究通过对大规模患者队列的全面分析，揭示了肿瘤微环境、基因组和既往治疗对CPI疗效的复杂影响，为未来的癌症免疫治疗提供了新的思路。
2024-09-16
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature子刊：北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因组
研究团队利用PEM-seq发现，在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。
2024-11-13
淋巴靶向纳米药物用于激活完整的癌症-免疫循环
本研究紧扣肿瘤免疫治疗的前沿话题，充分发挥了纳米药物在多药联合传递及响应性释放方面的独特优势，成功激活了完整的癌症-免疫循环，从而取得了显著的抗肿瘤成果。
2024-09-22
European Respiratory Journal发表哮喘的代谢免疫新机制
本研究提示磷脂代谢异常可能是各类哮喘普遍的可治疗特征，揭示了LPG18:0作为哮喘生物标志物的潜力，并阐明了其影响Treg功能的分子机制，为哮喘的代谢免疫机制提供了新的视角。
2024-09-15
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nat Aging：免疫疗法或有望增强老年人群机体的免疫系统反应
老年人往往面临着因感染死亡的最高风险，主要是由于其机体免疫系统的衰老，耗竭的T细胞（正常情况下，T细胞能保护机体抵御感染的发生）会在衰老过程中积累并促进机体的免疫反应变得越来越弱。
2024-05-28
Nature子刊：周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器，实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略，利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器，并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22