打开APP

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市

2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。

2024-08-17

长寿新突破,新型疗法或能让人们健康活到130岁!Cell Metab:定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命,而且活得更健康

每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命,让它们活到了43个月,相当于人类的130岁,而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。

2024-08-29

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

Cell子刊:轻断食再封神,一周饿两天,激活NK细胞,增强抗癌免疫

在这项研究中,研究人员开发了一种为期3周的周期性禁食,每周禁食两次,每次24小时,对照组自由进食,分析了周期性禁食对NK细胞介导的抗肿瘤免疫反应的影响。

2024-06-20

Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章:PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效

该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验,旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。

2024-06-21

CAR-T细胞疗法研究进展(第42期)

CAR-T细胞产品liso-cel可增加复发性大B细胞淋巴瘤患者的生存率、利用CAR-T细胞靶向表达内皮唾酸蛋白的非癌细胞有望治疗乳腺癌

2024-03-29

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Mol Cell | 杜文静课题组报道ME2维持CD8+ T细胞的代谢稳态和抗肿瘤免疫力的重要功能

本研究表明,ME2的生理功能是维持CD8+ T细胞新陈代谢所必需的。这些发现共同凸显了 ME2 在 T 细胞生理和病理过程中的重要性。

2024-08-19

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13