最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
GUT：港大团队发现增强抗肝癌免疫应答的重要分子通路！
在本研究中，研究人员利用TCGA数据库，在包括肝癌在内的7种不同的实体瘤中，均发现了FTO表达显著上调的现象，随后又在95例原发性肝癌患者的肿瘤样本中验证了这一现象。
2024-06-18
病毒衣壳蛋白组装操控及免疫效应研究中获进展
该研究获得了多层级且可变形的VLP自组装体系，揭示了组装形态对病毒衣壳蛋白免疫原性的重要影响，为纳米疫苗和其他功能蛋白纳米材料的设计提供了新思路。
2024-06-03
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Immunol | TNIP1变异引发系统性自身免疫反应的分子机制
本研究通过全外显子组测序在两个非关联的系统性自身免疫疾病的病人中鉴定到一个非常罕见的异质性TNIP1Q333P变异，该变异与自身免疫疾病的发生密切相关。
2024-08-20
PNAS：特殊分子或能将机体免疫细胞转化为促进癌症生长的“坏细胞”
本文研究中，研究人员识别出PAF或能作为肿瘤微环境中髓系来源抑制性细胞（MDSCs）分化的脂质驱动机制，从而就为癌症免疫疗法的开发提供了新型潜在靶点。
2024-09-16
《细胞》：卵巢癌面对免疫治疗“刀枪不入”的关键被找到了！
2024-11-18
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07