玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Precis Clin Med：我国科学家揭示EBV病毒通过巨噬细胞焦亡加重溃疡性结肠炎
这项研究不仅揭示了溃疡性结肠炎中隐藏的EBV触发因素，还为创新的、基于精确的疗法铺平了道路，为在炎症性肠病的无情负担中挣扎的患者带来了新的希望。
2025-03-27
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
Cell子刊：贾伟平院士团队揭示脂肪性肝病新亚型的早期预警生物标志物
该研究探索了 4 种代谢性生物标志物（RBP-4、FGF-21、脂联素和骨钙素）与脂肪性肝病（SLD）及其亚型的关联，揭示了这 4 种生物标志物在 SLD 的早期预警中的应用潜力。
2025-01-13
《科学》子刊：中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法！
即使是胰腺导管腺癌（PDAC）这种超级免疫“冷肿瘤”，dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态，且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞，也不是常见的老弱病残状态。
2024-08-27