科学家成功绘制出克罗恩病患者的药物耐受图谱特征
2019年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自西奈山医院的科学家们通过对克罗恩病患者机体超过10万个免疫细胞进行图谱绘制发现了一种关键的细胞特性，其或许能够参与对疗法并无反应的一类疾病的发生，相关研究或为鉴别生物标志物以及开发治疗克罗恩病患者的新型疗法提供新的希望。图片来源：Nephron/Wikipedia文章中，研究者分析了从缓和组织中取
葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法，阻断乙肝病毒蛋白产生
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR]）、Wayliv
默克全球CRISPR专利总数达到20项
领先的科技公司默克(Merck)19日宣布，欧洲、以色列、韩国和英国的知识产权局已经发布了正式通知，支持该公司覆盖CRISPR（规律成簇的间隔短回文重复）基因编辑技术的另外七项专利申请要求，这让默克的全球CRISPR专利总数达到了20项。默克是基因编辑技术方面的领导者，在全球范围内拥有20项CRISPR专利默克此次所获得的最新CRISPR专利的详情如下：欧洲专利局所批准的专利面向：-
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
葛兰素史克在日本提交HIF-PH抑制剂daprodustat全球首个上市申请，治疗肾性贫血
2019年08月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了一份新药申请（NDA），申请批准口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）daprodustat，治疗由慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血。daprodustat NDA主要基于在日本开展的III期项目的积极数据。这些研究评估了daprodustat治疗III
“马赛克”疫苗今年将开展数千例人体试验
获得性免疫缺陷综合征，即艾滋病（AIDS）被识别发现后的近40年里，科学家一直在和这头号传染病展开抗争。除“鸡尾酒疗法”（抗逆转录病毒治疗）这样的缓解治疗方法之外，艾滋病毒疫苗也是科学家和制药公司的主要方向。据《自然》（Nature）官网报道，今年9月开始，科学家将在数**身上测试一款“马赛克”疫苗（mosaic vaccine，HPX3002/HVTN 706），以评估这
Science子刊：雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---雷特综合征（Rett syndrome, RTT）是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用。科学家们在分子致病机制上揭示RTT是由编码甲基CpG结合蛋白2（MECP2）的基因发生突变引起的。目前尚无获批的治疗RTT的药物。作为一种神经元特异性的蛋白，K+/Cl−协同转运蛋白2（KCC2）
脂质纳米晶体配方MAT2203(口服两性霉素B)获美国FDA第4项QIDP和快速通道资格
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Matinas BioPharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗各种感染的抗真菌和抗细菌疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的口服两性霉素B产品MAT2203治疗隐球菌性脑膜炎的合格传染病产品资格（QIDP）和快速通道资格（FTD）。之前，FDA已授予MAT2203治疗其他三种适应症的QIDP和FTD，
葛兰素史克附着抑制剂fostemsavir III期临床在难治性群体中展现强劲疗效
2019年07月23日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在墨西哥城举办的2019国际艾滋病学会艾滋病科学会议（IAS 2019）上公布了首创附着抑制剂fostemsavir III期临床研究BRIGHT（NCT02362503）的96周数据。基于该研
武田皮下注射剂型Entyvio治疗克罗恩病III期临床获得成功！
2019年07月22日/生物谷BIOON/--日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，评估皮下注射（SC）剂型Entyvio（vedolizumab）治疗克罗恩病（CD）的III期临床研究VISIBLE 2达到了主要终点。该研究在中度至重度活动性CD成人患者中开展，评估了Entyvio作为维持疗法的疗效和安全性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，评估了Entyvio SC作为一种维