Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
CAR-T细胞体内疫苗触发免疫系统参与，避免肿瘤逃逸
该研究使用CAR-T疗法与疫苗增强相结合的方法作为模型设置，以了解AS在清除抗原性异质实体瘤中的作用，并确定AS的潜在机制。在多个小鼠同基因肿瘤模型中，该研究发现使用第二代CAR-T细胞治疗引起的AS
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
Nat Commun：中国科学家开发出有望促进靶向性癌症治疗的相控阵全息声学镊子系统
来自中科院深圳高新技术学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型声学镊子，即相控阵全息声学镊子系统（PAHAT，phased-array holographic acoustic tweezers s
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
不断进化的艾滋病毒：藏在大脑里，跟免疫系统“躲猫猫”
北卡罗来纳大学医学院、加州大学圣地亚哥分校、埃默里大学和宾夕法尼亚大学艾滋病治疗中心联合研究小组在The journal of clinical investigation发表了题为“Brain mi
Nature子刊：汤玮欣/赵明磊团队开发超迷你Cas12f系统，效率更高、脱靶性更低
该研究开发了一种工程化Cas12f系统——enAsCas12f，其编辑效率可高达AsCas12f的11.3倍，而大小仅为SpCas9的三分之一。这种经过工程化改造的超紧凑Cas12f系统能够在哺乳动物
Nat Commun：科学家揭示机体特殊的免疫系统信号复合体
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们在理解机体免疫信号上取得了突破性的进展；文章中，研究人员揭示了一种此前未知的信号复合体的存在，该复合体称之为ZFYVE21-Rubicon-RNF34 (ZRR)。