机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
Nat Genet：新型药物组合疗法或能让胶质母细胞瘤对攻击性免疫细胞更加可见
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究迫使胶质母细胞瘤细胞展现出免疫系统靶点，从而就能让其对免疫细胞可见并对免疫疗法变得易感。
2024-11-22
Nat Commun：科学家发现能清除包括免疫疗法耐受肿瘤在内的肿瘤的新型分子机制
这项研究中，研究人员发现了一种名为Ly6a的特殊蛋白，其抗体能清除动物模型机体中的肿瘤，甚至对于对PD1耐受的肿瘤也能实现清除功效。
2024-11-22
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Cardiovasc Diabetol：科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明，LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平，从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
2024-12-06