艾尔建/Editas体内基因编辑疗法完成首例患者给药
3月4日，艾尔建和Editas Medicine联合宣布，基因疗法AGN-151587（EDIT-101）用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型（LCA10）的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。这项研究名为BRILLIANCE，是一项开放标签、多中心临床试验，将评估AGN-151587在约18
Nat Chem Biol：科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究，如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达，或将新型DNA片段插入到基因组中，但不论Cas9有多么专一特殊，其都会切开一些不该切开的位点；近日，一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上
世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性，耐受性和疗效。新闻稿指出，AGN-1515
Cell Stem Cell：利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大学等研究机构的研究
Science子刊：基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折！新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te
基因编辑大牛张锋出手！1小时可快检新冠病毒
2月15日，美国麻省理工学院旗下的麦戈文研究所发布消息称，其开发的核酸检测系统SHERLOCK有望在1小时内实现新型冠状病毒检测。该团队已公布详细操作流程，并表示可向新冠病毒研究者提供检测套件。但由于目前未检测过来自真实患者的样本，该方法还不能用于临床诊断。该工作由麦戈文研究所教授张锋等人完成。张锋是美国科学院院士、麻省理工学院终身教授，也是基因编辑工具CR
Sci Adv：CRISPR基因编辑能够修复遗传性肝损伤
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏以及其它同基因不同位点的突变导致的罕见代谢尿素循环异常的患者。
基因编辑大牛张锋利用基于CRISPR-Cas13的SHERLOCK系统检测冠状病毒2019-nCoV
2020年2月16日讯/生物谷BIOON/---最近的新型冠状病毒SARS-CoV-2（之前称为2019-nCoV，这种病毒感染导致的疾病称为COVID-19）疫情给全球健康带来了巨大挑战。为了应对这一全球挑战，美国布罗德研究所、麦戈文脑科学硏究所及其合作机构致力于提供潜在有用的信息，包括分享可能能够支持开发潜在诊断方法的信息。作为采取的应对措施的一部分，张
华人科学家最新两篇Nature Biotechnology构建出超精准的碱基编辑器
2020年2月12日讯/生物谷BIOON/---基于CRISPR的基因编辑具有潜在的治疗优势，但也存在一些技术缺陷。在这些基因编辑工具中，碱基编辑器可以重写组成DNA的四个碱基：腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、胸腺嘧啶（T）和鸟嘌呤（G）。如今，在两项新的研究中，来自美国布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所的研究人员发明了新的CRISPR工具，这些工具通过改进碱基
Science：CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。