创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病
有人说：“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈，这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说，最见不得的就是孩子得病，更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”，英文简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是，在不到60年时间里，这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼？法伯（
多项研究解读先天性疾病研究新成果！
本文中，小编整理了近年来科学家们在多种先天性疾病研究上取得的新成果，分享给大家！【1】PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状doi：10.1073/pnas.1817537116近日，来自巴斯德研究所等机构的的科学家们通过研究成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一，患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉
组织浸润淋巴细胞特征预测早期/中期肝癌患者的生存
肝细胞肝癌（简称肝癌）是一种常见的恶性肿瘤，全球范围内年死亡患者超过约70000例。其临床预后不仅与肿瘤自身和潜在肝脏疾病有关，同时与肿瘤异质性也密切相关。目前，针对肝癌患者的预后评估，依赖于肿瘤个数、直径、血管侵犯和淋巴结转移等传统指标。研究指出，肝癌是一种异质性极高的肿瘤。处于同一肿瘤分期的肝癌患者，其临床预后可能不尽相同。因此，如何从肿瘤微环境探寻新颖的预测指标，将有助于为肝癌患者制定个体化
Science：揭示LMBR1L基因调节淋巴细胞生成机制
2019年5月18日讯/生物谷BIOON/---Wnt/β-连环蛋白信号转导是哺乳动物发育的关键调节因子。在造血系统中，Wnt/β-连环蛋白信号转导促进造血干细胞（HSC）的存活和更新以及定向分化为造血祖细胞和淋巴细胞。然而，Wnt/β-连环蛋白的表型效应是较为复杂的，这是因为过量或不足的β-连环蛋白活性具有有害后果。比如，导致Wnt/β-连环蛋白信号转导水平梯度的亚效或无效Apc等位基因的组合导
eLife：一种机体先天性免疫传感器分子或有望抑制肝癌进展
2019年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自美国西南医学中心的科学家们通过研究发现，机体先天性免疫系统中对肠道微生物产生反应的一种特殊蛋白或能有效抑制常见肝癌的发生和进展，这种名为NLRP12的先天性免疫感受器或能有效帮助抵御肝细胞癌的发生。图片来源：2016.igem.orgNLRP12是NOD样模式识别受体家族的成员之一，该家族能帮助
Nat Immunol：揭示调节性T淋巴细胞如何帮助癌细胞躲避免疫系统的杀伤
2019年4月15日讯 /生物谷BIOON /——调节性T细胞（Regulatory T cells，Treg cells）是维持宿主免疫耐受的关键，但同时也是有效的癌症免疫疗法面临的主要障碍。Treg细胞会通过调节肿瘤浸润性T淋巴细胞（tumor-infiltrating lymphocytes，TILs）表面的抑制性受体的表达来抑制抗肿瘤免疫反应，但是迄今为止研究人员还没有研究清楚背后的调节因
PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不
CMGH：科学家们开发出研究先天性巨结肠症的小鼠模型
2019年1月8日 讯 /生物谷BIOON/ --大约每5,000个婴儿中就有一个患有先天性巨结肠症。由于缺乏神经元，肠道内容物不能正常通过，导致便秘和结肠肿大、该疾病能够通过手术切除受影响的肠道部分来治疗，但患者仍然处于小肠结肠炎或肠道炎症的高风险中。大约一半的先天性巨结肠病例是由一种名为RET的基因突变引起的。 RET是一种大分子蛋白受体。在发育期间，由两种称为GDNF和GFRα1的蛋白质形成
NEJM：药物依鲁替尼或能有效治疗慢性淋巴细胞白血病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自洛约拉大学卫生系统的科学家们通过研究发现了一种新型的靶向药物，相比标准疗法而言，其能更加有效地治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)老年患者。图片来源：en.wikipedia.org这种名为依鲁替尼（ibrutinib）的药物能有效攻击癌细胞，同