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对AAV病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应

2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来,腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体,这是因为它是非致病性的,并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局(FDA)批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良,这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会

2021-02-15

科学家首次发现,突变的p53不仅失职,还压制先天性免疫,促进肿瘤生长

  纽约州立大学石溪分校Luis A. Martinez领衔的研究团队,在顶级期刊《细胞》旗下的《癌细胞》上发表重要研究成果。他们发现突变后的p53蛋白不仅失去了抑癌能力,它还直接与先天免疫信号通路相互作用,抑制先天免疫信号的传递,和相关细胞因子的产生,给癌细胞营造免疫逃逸的环境,促进肿瘤的生长。TP53基因突变的复杂程度令人咋舌。Mar

2021-02-10

Dev Cell: 研究揭示与先天性心脏病有关的基因网络

在美国,超过200万的婴儿,儿童和成人患有先天性心脏病。现在,格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员已经开始深入了解广泛的基因和蛋白质网络如何在先天性心脏病的发挥作用。

2020-12-18

一种特殊的宿主蛋白磷酸酶或能限制其机体的先天性免疫信号!

2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --衔接蛋白(adaptor proteins)STING和MAVS是诱导机体先天性免疫力的关键病原体感知途径的重要组成部分,任何一个衔接蛋白的磷酸化都会导致1型干扰素途径激活,而系统的过度激活往往与致命性的炎性疾病发生直接相关。系统的活性,尤其是先天性免疫衔接蛋白的活性必须被精细化地调控,从而才能够确保被感染

2020-12-07

Sci Immunol:科学家有望成功操控骨髓干细胞将其转化为先天性淋巴细胞和自然杀伤性细胞

2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇刊登在国际杂志Science Immunology上题为“Human innate lymphoid cell precursors express CD48 that modulates ILC differentiation through 2B4 signaling”的研究报告中,来自科罗

2020-12-12

Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!

Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

2020-09-09

Cell Rep:抑制特殊的TLK激酶或会激活机体的先天性免疫系统 有望帮助开发新型抗癌疗法

2020年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --Tousled样激酶(TLKs,Tousled-like kinases)在DNA修复和复制过程中扮演着核心的角色,其有望成为科学家们开发新型癌症疗法的潜在治疗性靶点,近日,一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中,来自巴塞罗那生物医学研究所等机构的科学家们通过研究发现,抑制TLK或能激活机

2020-08-15

美国贝勒医学院眼科研究所研究治疗先天性儿童盲人取得重大进展

 美国德州医学中心贝勒医学院的库伦眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性儿童盲人视力治疗领域取得重大进展。斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法,随后他将这项研究与基因疗法相结合,以治疗先天性失明。经与全国各地多名医生和研究人员合作,斯托特博士将RPE65基因复制嵌入腺相关病毒(Adeno-

2019-11-28

Science子刊:治疗先天性心脏病有戏!β受体阻滞剂可促进婴儿心肌再生

2019年10月17日讯/生物谷BIOON/---外科手术可以在婴儿出生后不久修复先天性心脏缺陷,但是这些婴儿将在一生当中具有更高的心力衰竭风险。然而,在一项新的研究中,来自美国匹兹堡大学的研究人员报道β受体阻滞剂(β-blocker)可能作为外科手术的补充,促进婴儿心肌再生,并且减轻先天性心脏病的持久影响。相关研究结果发表在2019年10月9日的期刊上,论文标题为“Control of cyto

2019-10-17

Cell Rep:先天免疫系统对高脂肪饮食的反应导致肥胖

2019年8月30日讯 /生物谷BIOON /——为什么高脂肪饮食会导致肥胖?根据日本理化研究所综合医学科学中心(RIKEN Center for Integrative Medical Sciences, RIKEN IMS)的一项新研究,答案涉及生活在小肠中的一种特定类型免疫细胞的活动。近日发表在《Cell Reports》杂志上的一系列实验表明,如果小肠中没有第二组先天淋巴细胞(group

2019-08-30