药审中心发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》
8月31上午，国家药监局药审中心发布2020年第22号文——关于发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》（以下简称“指导原则”）通告。通告指出，考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要，帮助企业更好地理解指导原则在儿童药物研发中的应用，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了指导原则。根据《国家药监局综合司关于
NEJM：人工胰腺改善1型糖尿病儿童全天血糖控制
对1型糖尿病儿童患者而言，想要很好地控制血糖，绝非一件易事。如今，人工胰腺系统带来了新的解决方案。《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）近日上线的一篇论文显示，一种可自动监测并调节血糖水平的人工胰腺系统，对于6岁以上的1型糖尿病儿童患者来说既安全又有效。人工胰腺是一种闭环控制的“多合一”糖尿病管理系
儿童生长激素缺乏症新药！美国FDA受理新型长效生长激素TransCon hGH，中国处于III期临床！
TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素，在中国已进入III期临床。
今日《自然》揭秘罕见防御力，不用药物也能控制HIV感染
顶尖学术期刊《自然》在线发表了一篇有关艾滋病的重磅论文。由美国拉根研究所（Ragon Institute）的免疫学家Xu Yu教授领衔，科学家们揭示了一组HIV感染者如何实现在未用抗病毒药物的情况下，自发控制体内病毒复制。更有一例罕见的无药控制者，似乎实现了HIV的清除性治愈（sterilizing cure）。这一发现或将刷新人类对抗艾滋病的历
Lancet HIV：新研究简化儿童HIV感染者服用度鲁特韦的剂量
2020年8月30日讯/生物谷BIOON/---感染HIV病毒的儿童如今可以受益于一种经过调整的、更简单的联合疗法。在联合疗法中，同时使用两种或三种药物来抑制HIV。其中的一种药物是度鲁特韦（dolutegravir）。在一项新的研究中，来自荷兰拉德堡德大学、英国伦敦大学学院、津巴布韦大学、乌干达联合临床研究中心、贝勒医学院儿童基金会、西班牙10月12日医院
武田Soticlestat治疗2种儿童难治性癫痫临床试验成功
8月25日，武田和Ovid Therapeutics宣布soticlestat用于治疗Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）儿童患者的2期临床研究ELEKTRA达到了主要终点，且具有较高的统计学意义。ELEKTRA是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究，旨在评估soticlestat对2-17岁的儿
JAMA Pediatr：没有COVID-19症状的儿童携带者可能会在数周内脱落新冠病毒
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自韩国多家研究机构的研究人员发现儿童在感染SARS-CoV-2---导致COVID-19疾病的新型冠状病毒---之后，即便从未出现症状或在症状消除后很长一段时间内，可以脱落这种病毒。相关研究结果于2020年8月28日在线发表在JAMA Pediatrics期刊上，论文标题为“Clinical
阿诺医药AN0025与默沙东KEYTRUDA®联合用药的1b期临床在美国完成首例患者给药
2020年8月24日，专注全球首创新药研发的生物制药公司——阿诺医药（Adlai Nortye）宣布其有潜力成为“first in class”的口服E型前列腺受体4拮抗剂AN0025与默沙东抗PD-1肿瘤免疫治疗药物KEYTRUDA(pembrolizumab，帕博利珠单抗)联合治疗多种实体瘤的1b期临床在美国完成首例患者给药。该研究（AN00