Journal for ImmunoTherapy of Cancer: Tisagenlecleucel儿童和青年B细胞急性淋巴细胞白血病中的联合安全性分析
Tisagenlecleucel是一种抗CD19嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，可有效治疗复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童和年轻人以及复发性或难治性弥漫性大B细胞的成人淋巴瘤(DLBCL)。CD19 CAR T细胞产品与具有临床意义的不良事件(AE)相关，尤其是细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件，这些AE的严重程度和发生
中国儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获批：治疗6-18岁中重度斑块型银屑病患者！
在中国，Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
江苏省将五种罕见病用药纳入医保
今年7月伊始，江苏省医保将五种罕见病的用药纳入医保报销对象。这五种罕见病是：戈谢病，庞贝病（又名：糖原累计病II型），法布雷病，脊髓肌萎缩（SMA），粘多糖储积症IV型的罕见病用药，纳入第一批罕见病用药保障对象范围。报销的比例如下：30万元及以下，支付比例为80%；30—70万元（含70万元），支付比例为85%；70万元以上费用，支付
阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
儿童2型糖尿病新药！美国FDA批准Bydureon BCise(艾塞那肽缓释剂)：儿科患者首个GLP-1 RA周制剂!
Bydureon BCise用于10-17岁青少年，辅助饮食和运动，改善血糖控制。
Lancet子刊：HIV感染对儿童的生长和骨骼强度有不利影响
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---根据迄今为止调查HIV与儿童骨骼健康之间联系的最大研究，感染HIV病毒的儿童在成长过程中会出现令人担忧的骨骼强度缺陷，这种缺陷在青春期结束时变得更加明显。这项研究在津巴布韦进行，确定了这种骨骼缺陷与在撒哈拉以南非洲地区被广泛使用的一线抗逆转录病毒HIV药物---富马酸泰诺福韦酯（tenofovir disprox
助力重疾患儿“走”向希望，“2021罗氏儿童义走”正式启动
儿童重大疾病往往治疗难度大、周期长、家庭负担重，仅靠医保政策无法全部覆盖，很多经济困难的家庭只能无奈选择放弃治疗。同时，就医过程中，患儿及家长还易产生负面情绪和沉重的心理负担，这对长期的治疗过程和康复效果，都会带来不良影响。
儿童抗凝治疗！Xarelto(利伐沙班)美国提交申请：用于儿科患者，治疗静脉血栓栓塞(VTE)&预防VTE复发!
利伐沙班是全世界适用范围最广泛的非维生素K拮抗剂类新型口服抗凝药（NOAC）。
俄罗斯对儿童测试鼻喷新冠疫苗
俄罗斯负责新冠疫苗研发的官员12日说，已在8岁至12岁儿童中测试鼻喷新冠疫苗。据塔斯社报道，加马列亚流行病学与微生物学科学研究所主任亚历山大·金茨堡向总统弗拉基米尔·普京介绍，面向儿童推出的鼻喷疫苗与目前在俄罗斯推广的疫苗所用药物一样，不过剂量较小，且“用了喷嘴，而不是针头”。金茨堡说，注射方式会让药物完全进入血液，而鼻喷方式可以保证进入血液的药物不会超过5