打开APP

5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

JAMA:儿童期超重易发?解码女性经前障碍

  经前障碍(Premenstrual Disorders,PMDs)表现为身体和情绪变化,影响了全球数百万育龄妇女。经前障碍包括经前综合征(Premenstrual Syndrome,PMS)和经前焦虑症(Premenstrual Dysphoric Disorder,PMDD),以心理症状为主,并伴有社会功能受损。这些慢性和周期性疾病

2022-03-23

对症用药,无法移植治疗的多发性骨髓瘤患者怎么治?

联合用药,或可克服耐药性。

2022-03-17

基石药业艾伏尼布片在博鳌乐城完成首例患者用药

3月22日,港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布,其全球同类首创药物艾伏尼布片(拓舒沃®)已在博鳌超级医院开具首张处方,顺利完成首例患者用药。值得注意的是,这是艾伏尼布片在国内的首次临床应用,也是在美国以外开出的首张处方。

2022-03-22

利伐沙班在中国获批用于儿童静脉血栓栓塞症治疗和预防复发

批准是基于III期临床EINSTEIN-Jr.研究结果,这是第一个大规模在儿童人群中使用非维生素K类口服抗凝药的III期临床研究,结果显示利伐沙班在儿童静脉血栓栓塞症中表现出有说服力的有效性和安全性。

2022-03-16

儿童特应性皮炎(AD)新药!国家药监局批准赛诺菲生物药Dupixent(达必妥):治疗≥6岁儿童!

Dupixent现在是中国唯一获批可用于治疗儿童(≥6岁)、青少年、成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂。

2022-02-27

紫杉醇脂质体作为多项放化疗首选联合用药入选新版《中国食管癌放射治疗指南》

食管癌是高发恶性肿瘤,全球发病率和死亡率分别排第7位和第6位,每年导致约450000人死亡。

2022-03-02

Nat Commun:特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法

来自荷兰的科学家们通过研究发现,阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感;目前这项研究尚处于早期阶段,但研究中使用的药物已经存在,这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度;研究人员表示,观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点,未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。

2022-03-06

Lancet子刊:科学家揭秘家庭空气污染与儿童肺炎发生之间的神秘关联

来自Patterdale Lodge医学中心等机构的科学家们通过研究深入理解了家庭空气污染对儿童肺炎发生的影响效应。

2022-02-28

国家儿童医学中心启动“新巢计划” 可通过基因筛查200余种严重遗传病

  近日,国家儿童医学中心北京儿童医院启动一项“新巢计划”,发布了新生儿单基因遗传病筛查方案,其筛查范围更大。国家儿童医学中心根据多年来收治的遗传疾病患儿情况的摸底调查,结合世卫组织的新生儿疾病筛查原则等,自主研发设计靶向测序方案,针对我国相对常见的200余种发病较早、发病率相对较高并且可干预的严重遗传病进行筛查,涉及明确致病基因500余

2022-02-24