新药A4250获FDA罕见儿科疾病认定
近日，Albireo Pharma宣布美国FDA已为该公司的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designation)， 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。PFIC是一种进行性，危及生命的肝脏疾病，在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。中度至重度瘙痒症是P
首个大麻素药物Epidiolex获美国FDA批准，治疗2种罕见儿科癫痫
2018年6月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，美国FDA已批准大麻素药物——Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫
Shire公司Cinryze获美国FDA批准，成首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿（HAE）儿科患者的药物
2018年06月22日/生物谷BIOON/--爱尔兰制药商Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cinryze（C1酯酶抑制剂[人]）的标签扩展，用于6岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准，使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国，Cinryze于2008年10月获准上市，作为一种常规
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
优时比新型抗癫痫药Briviact获欧盟CHMP支持，用于儿科癫痫群体
2018年6月5日讯 /生物谷BIOON/ --比利时制药巨头优时比（UCB）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Briviact（brivaracetam）扩展适应症，纳入辅助治疗4岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全面性发作癫痫）。欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见，如果获批，Briviact儿科适应
卫材向美国FDA提交新一代癫痫药物Fycompa儿科适应症申请
2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企卫材（Eisai）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了新一代癫痫药物Fycompa（perampanel，吡仑帕奈）片剂和口服混悬液的补充新药申请（sNDA）。此次sNDA，旨在扩大Fycompa作为单药疗法以及作为辅助疗法治疗部分发作性癫痫（POS，有或无继发性全身性癫痫发作）的适应症，用于2岁及以上12岁以下（2–<
全国人大代表李秋:儿科亟须提升医疗辅助服务能力
“儿科医疗资源紧缺，不仅体现在医生数量上，还包括相关配套的专科护理、医疗辅助手段等的短缺。”全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院院长李秋说，当前，国家亟须加大相关投入，全方位提升儿科医疗服务能力。近年来，儿童就医问题一直广受关注，许多地方的儿童医院经常会出现人满为患的现象。李秋作为“老代表”，儿科医生问题一直是她关注的重点，但今年，她将更多注意力放在了儿科医疗辅助服务能力短缺上。“近
优时比抗癫痫药Vimpat（拉科酰胺）获威尔士批准用于儿科癫痫患者
2018年03月09日讯 /生物谷BIOON/ ----比利时制药巨头优时比（UCB）抗癫痫药Vimpat（lacosamide，拉科酰胺）近日获得英国全威尔士医药战略小组（All Wales Medicines Strategy Group）批准，用于威尔士国家卫生服务（NHS）批准，治疗儿科癫痫患者。在欧盟，Vimpat儿科适应症扩展于2017年9月获得批准，将该药作为一种单药疗法和辅助疗法，
Sunovion精神病学药物Latuda（鲁拉西酮）获美国FDA批准治疗儿科双相情感障碍
2018年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --Sunovion制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Latuda（lurasidone HCl，盐酸鲁拉西酮）的新适应证，用于治疗儿科患者（10-17岁）双相I型障碍（双相抑郁）相关的重度抑郁症发作。Latuda是一种5-HT及DA受体拮抗剂，之前已获FDA批准的适应症包括：（1）用于治疗青少年（13-17岁）和成人
美国FDA豁免利培酮儿科临床试验--绿叶制药中枢神经领域重磅产品频频利好
2018-02-21，上海——绿叶制药集团（02186.HK）宣布旗下治疗精神分裂症的在研新药——利培酮缓释微球肌肉注射制剂（LY03004）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，在向美国提交新药申请（NDA）时，无需提交任何儿科临床试验方案，也就意味批准上市后，将豁免儿科临床试验，这将帮助本产品上市以后快速拓展市场。此前LY03004在美完成I期试验后曾于2015年10月获FDA批准，不需再