安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
Nature：揭示DDX3X通过调节NLRP3炎性体决定着应激细胞的生死
2019年9月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹达儿童研究医院等研究机构的研究人员鉴定出一种称为DDX3X的分子，它在决定遭受应激的细胞的命运方面起着关键作用。这一发现提出了一种治疗自身炎症和其他疾病的潜在新方法。相关研究结果于2019年9月11日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“DDX3X acts as a live-or-die checkpoint i
Science：新方法极大地延长细菌抗癌基因回路的功能性寿命
2019年9月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了一种方法，可以显著延长用于引导微生物发挥功能---比如产生和运送药物、分解化学物和充当环境传感器---的基因回路（gene circuit）的寿命。相关研究结果发表在2019年9月6日的Science期刊上，论文标题为“Rock-paper-scissors: Engineered pop
科学家鉴别出诱发遗传性胰腺癌风险的基因突变
2019年9月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自美国Dana-Farber癌症研究所等机构的研究人员通过对一组极易患癌的家庭进行研究的过程中鉴别出了一种罕见的遗传性基因突变，其或会明显增加个体在一生中患胰腺癌和其它癌症的风险。识别出这种此前未知的突变或能帮助研究人员对这种较强胰腺癌家族史的个体进行常规检测，从而确定其是否携
Science: 促进基因多样性可以拯救濒危生物么，也许会适得其反！
2019年8月23日讯 /生物谷BIOON /——不断扩大的全球人类足迹正在将世界动植物划分为越来越小、越来越孤立的种群，这些种群可能会因为近亲繁殖、疾病或环境变化而灭绝。几十年来，环保人士一直在提议通过从更多的人口中引进新的血液来振兴这些顽固分子。但他们想知道这是否真的有效，以及如何在不破坏处于危险中的群体的基因特性和独特适应性的情况下做到这一点。上个月举行的2019年进化大会上，研究人员描述了
类风湿性关节炎(RA)新药！吉利德口服JAK1抑制剂filgotinib申请在欧盟上市
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理口服选择性JAK1抑制剂filgotinib治疗类风湿性关节炎（RA）成人患者的上市许可申请（MAA）。filgotinib MAA由III期FINCH项目的24周数据支持。结果显示，filgotinib在广泛的RA患者群体中具有强劲疗效和长
类风湿性关节炎(RA)重磅新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(upadacitinib)获美国FDA批准
2019年08月19日讯 /生物谷BIOON/ --生物制药巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib），用于对甲氨蝶呤应答不足或不耐受（MTX-IR）的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。Rinvoq预计在8月下旬在美国市场上市，该药每日一次口服15mg，不适用于未接受过MTX治疗的患者。Rinv
研究构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
8月7日，《国家科学评论》（National Science Review）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所——马普计算生物学研究所徐书华团队的研究成果“Prioritizing natural selection signals from the deep-sequencing genomic data suggests multi-variant adaptation in Tibet
特殊巨噬细胞或能在关节中形成保护性细胞屏障 有望帮助开发风湿性关节炎新疗法！
2019年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --巨噬细胞就好比是净化剂细胞一样，其具有吞噬特性，能够消化并移除机体损伤的细胞，日前一项刊登在Nature杂志上的研究报告中，研究者Culemann等人通过研究发现，关节中存在的巨噬细胞或许会扮演一种意想不到的不同角色。巨噬细胞来源于两种主要的细胞谱系，其中一种谱系由骨髓衍生的免疫细胞（单核细胞）产生，另外一种谱系则是单核细胞依赖性的，其源于胚胎发
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
中国科学院—马普计算生物学研究所徐书华团队通过研究分析深度基因组测序数据和藏族表型数据，构建了藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱，首次系统地将藏族人群基因组中与适应性进化相关的功能性变异呈现出来。相关研究成果近日在线发表于《国家科学评论》。经过国内外近十年的密集研究，人们对藏族高原适应的遗传学基础有了一些初步的认识；其中EPAS1是目前领域里普遍认为是藏族适应高原的关键基因，特别