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邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

Science:揭示PIEZO离子通道依赖的机械传感对肠道干细胞的命运决定和维持至关重要

在缺乏这两种PIEZO离子通道的情况下,肠道干细胞无法维持必要的功能,这会导致严重疾病和快速死亡。

2024-12-06

J Extracell Vesicles:血浆源性细胞外囊泡(EVs)作为烧伤患者脓毒症的生物标志物

这项工作的重点是利用拉曼光谱来鉴别从烧伤患者血浆中分离的ev中的脓毒症标志物,本研究结果为宿主生物体液中细菌ev的光谱研究的未来临床应用建立了一个快速、敏感的工作流程。

2024-09-29

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

Immunity:Notch信号揭开“沉睡”巨噬细胞的秘密:重新定义脂肪性肝病炎症反应的新篇章

Notch-RBPJ信号被视为巨噬细胞命运的“钥匙”,而如何巧妙地运用这把钥匙去开启通向健康的“大门”,将成为未来治疗MASLD的崭新方向。

2024-10-05

Nat Methods:scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰

该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法,可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征,包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。

2024-10-12

黑色素瘤细胞或能利用载脂蛋白E来躲避铁死亡影响!

本文研究中,研究人员发现,黑色素瘤状态之间的铁死亡耐受机制或许依赖于ApoE和其高表达,而ApoE或能作为指示黑色素瘤患者较差的铁死亡反应的潜在新型生物标志物。

2024-10-29

Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征

在最新研究中,一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)病例,其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体,首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后,患者疾病症状得到显著改善。

2024-11-01

Nat Immunol:揭示溶血磷脂酰丝氨酸抑制机体自然杀伤性细胞抗肿瘤活性背后的分子机制

本文研究结果表明,操控1型先天性淋巴样细胞或能诱导强大的抗肿瘤免疫,而且GPR34或能作为一种新型的代谢免疫检查点,从而有望被靶向作用来开发基于1型先天性淋巴样细胞的新型免疫疗法。

2024-11-25

Development:诱导性多能干细胞衍生性视网膜移植有望为失明患者带来光明

尽管前方还有许多障碍需要克服,但这项研究无疑证明了视网膜片移植在治疗视网膜变性疾病方面的潜力。

2024-12-25