Shire亨特综合征治疗药临床II/III期失败
12月19日，在罕见病领域全球领先的Shire公司宣布了其评估SHP609（之前称为HGT-2310）的II / III期临床试验最终结果。SHP609是药物idursulfase的一种实验性制剂，作为一种新的潜在适应症，通过鞘内注射来治疗儿童亨特综合征（粘多糖病II型或MPS II）和认知障碍。II/III期临床试验是一项对照、随机、开放标签、多中心和评估者盲法的研究，该试验并没有达到主要终点或
肌无力综合征新药3期临床获顶线结果 有望明年获批
Catalyst Pharmaceuticals公司今天公开了Firdapse（amifampridine）第二个3期临床试验LMS-003的顶线结果，研究使用10毫克amifampridine磷酸盐片剂治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS） 。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成，阻碍
Cell：靶向基因Brd4有望治疗脆性X染色体综合征
图片来自Rockefeller University。2017年11月5日/生物谷BIOON/---在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征（Fragile X Syndrome）中，单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递，从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病，但是在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员发现在动物模型中，抑制一种调节蛋白可改变导致这种疾病的
大麻：治疗脆性X综合征显奇效
Zynerba是一家致力于开发和销售新一代透皮给药的合成大麻素疗法的临床阶段生物制药公司。近日，该公司宣布实验性药物ZYN002（大麻二酚，CBD）凝胶治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者的一项II期临床研究FAB-C达到了主要终点。根据该研究结果，Zynerba计划于2018年上半年与美国FDA召开会议，讨论下一步的临床事宜，其目标是在2018年将ZYN002推进至治疗FXS儿童和青少年患
罕见病脆性X综合征新药2期临床积极
Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。脆性X综
IPSEN类癌综合征腹泻药物Xermelo获欧盟批准
IPSEN今日宣布，欧盟委员会已经批准了每日三次250 mg剂量的Xermelo？药物联合生长抑素类似物（SSA）用于类癌综合征腹泻在成人不充分控制的SSA治疗。该批准将允许ipsEN在欧盟、挪威和冰岛等28个成员国中销售Xermelo？。2017年2月，美国FDA批准Xermelo与生长抑素类似药联合用于成年患者类癌综合征腹泻治疗，适用于仅使用生长抑素类似药治疗疾病得不到控制的患者（
肿瘤、心衰、海湾综合征的治疗进展
NCI鉴定出让肿瘤免疫学发挥作用的关键基因免疫治疗手段对一些肿瘤束手无策，而另一些肿瘤在接受免疫治疗一段时间后对免疫治疗产生了耐受。最近，NCI（National Cancer Institute）的最新研究鉴定出100多个帮助T细胞消灭肿瘤的基因。他们相信，当这些基因无法发挥正常功能时，肿瘤的免疫耐受就会产生。研究者利用基因编辑手段在黑色素细胞瘤中筛选可能的基因，然后得出了一系列可能是将来抗肿瘤
研究发现来自脂肪组织的脂联素可对抗多囊卵巢综合征
肥胖和胰岛素敏感性降低在多囊卵巢综合征PCOS中很常见。基于动物研究的新研究，并将在PNAS杂志上发表，揭示激素脂联素可以防止这些变化。多囊卵巢综合征影响超过十分之一的育龄妇女。其特征是男性性激素睾酮水平高，排卵紊乱，可引起不孕。 PCOS通常与超重和对葡萄糖调节激素胰岛素的反应能力有关，即所谓的胰岛素抵抗。这反过来导致2型糖尿病的风险增加。以哥德堡大学和卡罗林斯卡研究所为首的国际研究
中外研究揭秘中东呼吸综合征病人细胞免疫反击战
中国、美国和沙特阿拉伯三国研究人员8月4日在新一期美国《科学·免疫学》杂志上报告说，通过研究中东呼吸综合征病人的血液样本，他们首次揭示人体针对这种致命疾病的细胞免疫“反击战”的机制。这为评估病人的预后和研发相关疫苗奠定了基础。这项研究由广州医科大学呼吸疾病国家重点实验室赵金存教授、美国艾奥瓦大学斯坦利·珀尔曼教授和沙特阿拉伯费萨尔国王专科医院和研究中心阿比尔·阿舒凯里博士等人合作完成。
仙草”灵芝为代谢综合征患者带来希望 - 中科院微生物所候选一类新药项目“抗代谢综合征新药分子 GA7”成功转让
代谢综合征是指中心性肥胖或超重、糖尿病或糖代谢异常、高血压、高血脂为主要组分的一组严重影响人类健康的临床症候群。目前临床主要采用对症治疗或联合用药策略，需长期服药，副作用大。我国目前代谢综合征患者超过 4.5 亿，严重危害人民健康。胃旁路手术是目前唯一有效的治疗方法，但该方法费用高、适用人群小，临床急需药物。药用真菌是我国传统中医药的重要组成部分，有着长期的食用、药用历史。中科院微生物所刘宏伟研究