多发性硬化(MS)口服新药！渤健Tecfidera升级版产品Vumerity在欧盟即将获批，胃肠道耐受性大幅改善!
在美国，Vumerity于2019年10月上市，已成为处方量排名第一的口服MS药物。
Nature：科学家有望开发出阻断进行性多发性硬化症的新疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究绘制出了多种基因、分子、细胞的活性及其在特定类型的多发性硬化症患者大脑病变过程中的相互作用，这些病变被认为会导致患者进展为渐进性的残疾。相关研究结果或能提供一种潜在的新方法来有效检测新型疗法阻断神经退化的潜力，并且确定了参与组织损伤的最会祸首，其或许在未来有望作为新型靶点来帮助科学家们开发新型疗法。
J Hepatol：肝硬化的微生物区系及其在肝脏失代偿中的作用
肝硬化-慢性肝病的常见终末期-与一系列事件有关，其中肠道细菌过度生长和生物失调是核心。细菌毒素进入门静脉或体循环可直接导致肝细胞死亡，而生物失调也会影响肠道屏障功能，增加细菌移位，导致感染、全身炎症和血管扩张，从而导致急性代偿和器官衰竭。急性失代偿及其严重形式，急性-慢性肝衰竭(ACLF)和ACLF，以突发性器官功能障碍(和衰竭)和高短期死亡率为特征。ACL
Neuron：揭示microRNA的微小改变诱发肌萎缩性脊髓侧索硬化症的分子机制
来自索尔克研究所等机构的科学家们通过研究深入研究并阐明了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和其它神经性和精神疾病发生的潜在原因，相关研究结果同样适用于涉及基因表达水平改变的多种疾病，比如癌症。
Nat commun：用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建
神经肌肉连接(NMJ)是神经肌肉神经系统的核心突触，与运动神经元疾病、神经病、连接障碍和肌病的诊断和治疗具有相关性。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
Nature：AIM2炎小体在克隆性造血中加剧动脉粥样硬化
2021年3月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员发现缓解炎症的疗法可能是预防常见的年龄相关性血液病患者患上心脏病的有效方法。他们确定了称为克隆性造血（clonal hematopoiesis）的血液病如何让动脉粥样硬化恶化，而且他们的发现表明一种先前在心血管疾病患者中广泛测试的抗炎药物，如果仅用于治疗克隆性造血
罗氏Actemra/RoActemra(托珠单抗)获批：首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
治疗SSc-ILD方面，勃林格殷格翰口服酪氨酸激酶抑制剂Ofev(尼达尼布)是首个获批的药物。